Edizione del 15 Agosto 2020

Il progetto IMPACT HTA (Improved Methods and ACtionable Tools for enhancing HTA – metodi migliorati e strumenti attuabili per il miglioramento della HTA) ha ricevuto una sovvenzione della durata di tre anni da parte della Commissione Europea nel quadro del programma Horizon 2020, che terminerà a dicembre di quest’anno. Il progetto mira a colmare diverse lacune rilevanti dal punto di vista politico nell’ambito delle valutazioni economiche per dare forma alla HTA sulla base di collaborazioni internazionali e interdisciplinari. Uno dei paccheti di lavoro (WP10) è finalizzato allo sviluppo di linee guida su nuovi approcci alla valutazione dei trattamenti per le malattie rare, al fine di supportare processi decisionali solidi e affidabili in tutta l’Europa sui prodotti con costi elevati che dispongono di una base di evidenze limitata e che presentano una marcata incertezza e un attento monitoraggio da parte dei portatori di interesse.

Uno dei principali risultati derivati da questo flusso di lavoro, guidato dall’Università Bocconi, è un sondaggio dettagliato, avviato nel 2018, dei decisori nei Paesi membri dell’UE, nei Paesi dello SEE, in Canada, Nuova Zelanda e Australia, per individuare i Paesi con procedure diverse per la valutazione o la determinazione del prezzo e il rimborso dei trattamenti per le malattie rare. Questo sondaggio è stato rafforzato da ricerche documentarie per predisporre ulteriori indicazioni e sviluppare illustrazioni dettagliate per ogni Paese, che riassumono i relativi processi di determinazione dei prezzi e di rimborso. Le illustrazioni sono state validate dagli esperti dei Paesi di riferimento e costituiscono una risorsa importante per comprendere la situazione di ogni Paese e per lo scambio di esperienze.    

Nel quadro della collaborazione con Orphanet, mirata al miglioramento della visibilità di queste risorse, ora compare un link alle illustrazioni dei Paese nel blocco “maggiori informazioni” di ogni pagina dedicata a una malattia, a un farmaco orfano o a una risorsa esperta. Inoltre, Orphanet lavorerà per includere una pagina che ospiti tutte queste relazioni al fine di garantirne la longevità oltre la fine del progetto IMPACT-HTA.

Questo lavoro è stato progettato anche in un articolo recentemente pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases e intitolato "Are supplemental appraisal/reimbursement processes needed for rare disease treatments? An international comparison of country approaches". (I processi supplementari di valutazione/rimborso sono necessari per i trattamenti per le malattie rare? Un confronto internazionale degli approcci dei singoli Paesi). Gli autori riconoscono che gli approcci convenzionali alla valutazione potrebbero non essere adatti per la valutazione del valore dei trattamenti per le malattie rare. Attraverso un’analisi dei dati raccolti a livello di Paese, sono stati identificati alcuni processi specifici per la valutazione delle terapie per le malattie rare che differiscono dai processi standard.

L’articolo descrive le caratteristiche individuate in questi processi specifici che hanno permesso ai Paesi di gestire meglio alcune caratteristiche specifiche dei trattamenti per le malattie rare e di farlo in modo più strutturato e coerente. Queste caratteristiche permettono a diversi standard di dimostrare il valore dei trattamenti per le malattie rare, di supportare l’interpretazione di evidenze cliniche limitate, di contribuire al superamento di questioni come il carente rapporto costo-efficacia e mirano a rendere più rapido il processo di valutazione delle tecnologie sanitarie, al fine di garantire ai pazienti un accesso più tempestivo ai trattamenti.  

Gli autori sottolineano la necessità di trasparenza nei futuri processi nazionali di valutazione, poiché sempre più terapie per le malattie rare vengono commercializzate, al fine di garantire la correttezza dei processi decisionali. Inoltre, gli autori evidenziano come un quadro di valutazione comune per la valutazione delle terapie per le malattie rare a livello europeo (e oltre) rappresenterebbe un’evoluzione positiva in questo campo.

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