Guida di IRDiRC per lo Sviluppo dei Farmaci Orfani per ottimizzare la scoperta di farmaci per le malattie rare
Un articolo pubblicato nella rivista Nature Reviews Drug Discovery esamina l’obiettivo del Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malatie Rare (IRDiRC) di sviluppare 1.000 nuovi farmaci per le malattie rare entro il 2027, nel contesto della Guida di IRDiRC per lo Sviluppo dei Farmaci Orfani (ODDG). Per incoraggiare lo sviluppo dei farmaci orfani, IRDiRC ha avviato la stesura della Guida, che raggruppa 24 esperti (accademici, professionisti della salute, pazienti, rappresentanti dell’industria) provenienti da Europa, Stati Uniti e Giappone.
Il materiale della Guida comprende gli elementi fondamentali per lo sviluppo dei farmaci e fungerà da manuale per le aziende sviluppatrici. Per redigere la Guida, inizialmente gli esperti hanno stilato una lista di 110 elementi fondamentali per gli sviluppatori di farmaci orfani, evidenziando quelli più importanti, e hanno descritto l’uso ottimale degli elementi nel processo di sviluppo dei medicinali. La Guida di IRDiRC fornisce una roadmap agli sviluppatori, in particolare a quelli con una minore esperienza nell’intero processo di sviluppo dei farmaci orfani.
Durante la Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Farmaci Orfani (ECRD) 2020, tenutasi online il 14 e 15 maggio, il progetto ODDG è stato presentato attraverso un webinar, nel corso della cerimonia di apertura della Conferenza. All’inizio di maggio 2020, IRDiRC ha avviato una campagna twitter riguardante il progetto ODDG per informare e orientare in maniera pragmatica, attraverso un tweet settimanale, le persone interessate ad aspetti specifici del progetto.
Il numero delle designazioni orfane è aumentato grazie ai miglioramenti degli incentivi normativi ed economici; tuttavia, probabilmente l’obiettivo di IRDiRC non sarà raggiunto entro la data prefissata poiché permangono alcune sfide, come la raccolta di dati sicuri in piccole popolazioni, la mancanza di conoscenze su molte malattie rare e il difficile contesto finanziario per gli attori coinvolti nello sviluppo di farmaci per le malattie rare. Sono state individuate pratiche e risorse per migliorare la qualità e mitigare i rischi. Il progetto ODDG mira alla riduzione dei costi e a evitare i ritardi nei tempi previsti per lo sviluppo dei farmaci.
