USA: NORD stabilisce una serie di principi per la determinazione dei prezzi dei farmaci
L’Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare (NORD) statunitense ha pubblicato una serie di principi fondamentali per determinare il prezzo dei farmaci, al fine di orientare il coinvolgimento dell’organizzazione in questo campo e garantire l’accessibilità e la sostenibilità del sistema di erogazione dei farmaci orfani:
- Affinché l’organizzazione sia coinvolta, la politica deve avere un impatto sui malati rari e le loro famiglie
- La politica deve rispettare gli standard della FDA in termini di terapie sicure ed efficaci
- La politica non deve comportare un aumento dei costi pagati di tasca propria dai malati rari
- La politica non deve diminuire la copertura per i pazienti delle terapie necessarie prescritte dal loro provider
- La politica non deve comportare un peso eccessivo a carico dell’innovazione delle nuove terapie
- La politica deve essere supportata da dati affidabili
In questo modo, l’Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare mira a diventare un punto di riferimento per indirizzare la ricerca di strumenti legislativi e normativi da parte del governo, al fine di garantire l’accessibilità dei farmaci.
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Politiche per il rimborso dei farmaci orfani nei Paesi dell’Europa Centro-Orientale
Un articolo pubblicato in Frontiers in Pharmacology esamina le politiche per il rimborso dei farmaci orfani, valutando il relativo processo decisionale nei Paesi dell’Europa Centro-Orientale. Inoltre, l’articolo analizza il modo in cui il tipo di autorizzazione e di malattia influenzano le decisioni in materia di rimborso. I risultati dimostrano la validità di regolamentazioni specifiche sul rimborso dei farmaci orfani nei Paesi presi in esame (Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Estonia, Ungheria, Lettonia, Lituania, Polonia, Romania e Slovacchia), sebbene in Lituania e Romania non sia stato attuato alcun processo HTA; inoltre, alcuni Paesi utilizzano valori ICER più alti per i farmaci orfani. L’articolo evidenzia anche come la quota di medicinali orfani rimborsati vari in maniera significativa da Paese e Paese e sia indipendente dal PIL pro capite.
Front. Pharmacol., 2019 May 08
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Evidenze post-marketing sull’accesso a risorse di dati sui farmaci orfani in Italia
Un articolo pubblicato in Expert Opinion on Drug Safety esamina la disponibilità di fonti di dati real world e la loro capacità di generare evidenze successive alla commercializzazione per i farmaci orfani. Tali dati sono particolarmente preziosi poiché è molto difficile reperire informazioni precedenti all’immissione in commercio nel caso delle malattie rare. In particolare, gli autori analizzano il caso italiano, evidenziando come le fonti di dati siano scarsamente utilizzate e necessitino urgentemente di armonizzazione e di un miglioramento dell’accessibilità a tutti i livelli (locale, regionale, nazionale e internazionale).
Expert Opin Drug Saf. 2019 May 6.
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