Le malattie rare rivestono grande importanza in un Paese come la Cina, con la sua alta densità demografica: il numero di persone affette da una malattia rara è alto per via del numero delle malattie rare e della popolazione nazionale che è la più numerosa al mondo. La Cina si è perciò trovata ad affrontare la grande sfida della presa in carico dei pazienti affetti da malattie rare. Tuttavia il mercato cinese dei farmaci orfani presenta notevoli ritardi rispetto a quelli statunitense, europeo e giapponese, a causa dall’assenza di una definizione chiara delle malattie rare e dei farmaci orfani.
L’8 ottobre 2017, l’Ufficio Generale del Comitato Centrale del CPC e l’Ufficio Generale del Consiglio di Stato della Repubblica Popolare Cinese hanno emesso un comunicato congiunto intitolato “Opinioni sulla promulgazione della riforma del sistema di revisione e approvazione di farmaci e dispositivi medici a sostegno dell’innovazione (l’Opinione)”. L’Opinione ha fissato alcune linee guida a carattere normativo riguardanti diverse criticità nell’ambito della ricerca e dello sviluppo di farmaci e dispositivi medici, ivi compresi la riforma della gestione delle sperimentazioni cliniche, lo sveltimento dei processi di revisione e approvazione, il sostegno all’innovazione dei farmaci e allo sviluppo dei medicinali generici, la promozione della gestione del ciclo di vita del prodotto, il supporto tecnico e l’implementazione organizzativa. Nel dettaglio, l’Opinione tratta di regolamentazioni specifiche per le malattie rare alla Sezione 2, articolo 10: “La Commissione Nazionale per la Salute e la Pianificazione Familiare, o le società autorizzate, pubblicheranno il catalogo delle malattie rare e saranno creati registri dedicati a tali patologie. La registrazione di farmaci o dispositivi medici per le malattie rare in alcuni casi specifici potrà essere esentata da sperimentazioni cliniche. I farmaci e i dispositivi medici che sono stati approvati per l’immissione in commercio oltreoceano, potranno essere approvati in Cina in base a determinate condizioni. Dovranno essere predisposti piani di gestione del rischio affinché la ricerca possa essere condotta nel rispetto di regolamentazioni specifiche.”
Oltre a costituire una pietra miliare negli sforzi della Cina nella direzione di una riforma del sistema di approvazione dei farmaci e dei dispositivi medici, l’Opinione assicura un sostegno notevole al settore delle malattie rare e dei farmaci orfani. Tuttavia, l’Opinione non costituisce una legge o una regolamentazione formale; le leggi e le normative pertinenti dovranno essere modificate per una piena implementazione della riforma.
