Edizione del 07 Agosto 2018

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali sei orfani, durante la riunione di giugno 2018.

Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per:

• Le prime due terapie che utilizzano i lifociti T chimerici (cellule CAR-T) nell’Unione Europea: Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel), entrambi prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP) per il trattamento di tumori ematici. Kymriah e Yescarta hanno ricevuto la designazione orfana durante lo sviluppo. Sono anche i primi farmaci sostenuti dallo schema PRIME (PRIority MEdicines – farmaci prioritari) dell’EMA a ricevere il parere positivo del Comitato.

• Inovelon
• Jinarc
• Lenvima
• Opdivo
• Rapamune

Oltre alla raccomandazione per l’autorizzazione per le prime terapie con linfociti T-chimerici, il Comitato ha inoltre raccomandato l’estensione dell’indicazione terapeutica per RoActemra (tocilizumab) per includere il trattamento della sindrome da rilascio di citochine (CRS) indotta dai linfociti T-chimerici, un effetto collaterale grave noto delle terapie che utilizzato i linfociti T-chimerici.    

Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione di altri quattro farmaci orfani:

• Cablivi (caplacizumab) per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica acquisita
• Mepsevii (vestronidasi alfa) per il trattamento della mucopolisaccaridosi tipo VII
• Veyvondi (vonicog alfa) per il trattamento della malattia di von Willebrand
• Vyxeos (daunorubicin / citarabina) per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

Il Comitato ha inviato alla Commissione Europea 13 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a:

• Trattamento dell’angioedema ereditario
• Trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
• Trattamento nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche
• Trattamento della neurodegenerazione con accumulo di ferro a livello cerebrale
• Trattamento del deficit di ormone della crescita
• Trattamento della cistinuria
• Trattamento della tubercolosi
• Trattamento dell’asfissia perinatale
• Trattamento del deficit di ornitina transcarbamilasi
• Trattamento dell’atassia di Friedreich
• Trattamento degli osteocondromi multipli
• Trattamento della mucopolisaccaridosi tipo I
• Trattamento della preeclampsia

Inoltre, il Comitato ha raccomandato la modifica di una designazione orfana esistente:

• Interferone beta per il trattamento della sindrome da distress respiratorio acuto (inizialmente inteso per il trattamento della lesione polmonare acuta).

Il Comitato ha inviato alla Commissione Europea 14 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a:

• Trattamento del glioma
• Trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (3 farmaci)
• Trattamento della leucemia mieloide acuta
• Trattamento della variante comportamentale della demenza frontotemporale
• Trattamento dell’acromatopsia
• Trattamento della distrofia muscolare di Becker
• Trattamento del deficit congenito di alfa-1 antitripsina
• Trattamento del deficit di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1
• Trattamento della neurofibromatosi tipo 1
• Trattamento dell’iperossaluria primitiva

MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) è un farmaco usato per il trattamento delle leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti di età superiore a 15 anni di nuova diagnosi che non sono stati sottoposti ad altri trattamenti.

È usato in combinazione con daunorubicin e citarabina (altri farmaci oncologici).  

MYLOTARG è impiegato nei pazienti con una proteina chiamata CD33 sulle cellule tumorali (la maggior parte dei pazienti affetti da AML). Non viene utilizzato per la leucemia promielocitica acuta (APL), un sottotipo di AML.  

L’AML è rara e MYLOTARG ha ricevuto la designazione orfana il 18 ottobre 2000.

Data dell’autorizzazione all’immissione in commercio: 23/04/2018

Titolare dell’autorizzazione: Pfizer Limited

RUBRACA (rucaparib) è un farmaco oncologico per il trattamento negli adulti di tumori ad alto grado di malignità dell’ovaio, delle tube di Falloppio e del peritoneo. Possono assumere questo farmaco solo i pazienti con mutazioni genetiche conosciute come BRCA e il cui tumore risponda al trattamento con farmaci a base di platino (un altro tipo di farmaco oncologico).   

Il cancro ovarico è raro e RUBRACA ha ricevuto la designazione orfana il 10 ottobre 2012.

Titolare dell’autorizzazione: Clovis Oncology UK Limited

Data dell’autorizzazione all’immissione in commercio: 29/05/2018

La FDA ha autorizzato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata:

• RUBRACA(rucaparib) per la terapia di mantenimento dei tumori ricorrenti epiteliali dell’ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneali primitivi, con risposta parziale o totale alla chemioterapia a base di platino (06/04/2018; Clovis Oncology, Inc.) (TSC)
• AFINITOR(everolimus) per la terapia aggiuntiva in adulti e bambini di età superiore a 2 anni affetti da crisi epilettiche a esordio parziale associate al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) (10/04/2018; Novartis Pharmaceuticals Corp.)
• Fattore di von Willebrand ricombinante (rhVWF), indicato per il trattamento delle emorragie perioperatorie negli adulti (età superiore a 18 anni) cui è stata diagnosticata la malattia di von Willebrand (VWD) (13/04/2018; Baxalta US, Inc.)
• CRYSVITA(burosumab-twza), indicato per il trattamento dell’ipofosfatemia legata all’X (XLH) nei pazienti adulti e pediatrici di età superiore a 1 anno. (17/04/2018; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.)
• TAVALISSE(fostamatinib disodio esaidrato) per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti adulti affetti da trombocitopenia autoimmune cronica (ITP) con risposta insufficiente a trattamenti precedenti  (17/04/2018; Rigel Pharmaceuticals, Inc.)
• TAGRISSO(osimertinib), indicato per il trattamento di prima linea dei tumori del polmone non a piccole cellule (NSCLC) che presentano delezioni dell’esone 19 del recettore del fattore di crescita dell’epidermide o mutazioni nell’esone 21 L858R, individuate tramite test approvato dalla FDA (18/04/2018; AstraZeneca Pharmaceuticals LP)
• JYNARQUE(tolvaptan) indicato per rallentare il deterioramento della funzionalità renale negli adulti a rischio di malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD) (23/04/2018; Otsuka Pharmaceuticals Co., Ltd.)
• MEKINIST(trametinib), indicato, in combinazione con dabrafenib, per il trattamento adiuvante del melanoma con mutazioni in BRAF V600E o V600K, individuate tramite test approvato dalla FDA, e un interessamento di uno o più linfonodi a seguito di asportazione completa (30/04/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation)
• TAFINLAR(dabrafenib), indicato, in combinazione con trametinib, per il trattamento adiuvante del melanoma con mutazioni in BRAF V600E o V600K, individuate tramite test approvato dalla FDA, e un interessamento di uno o più linfonodi a seguito di asportazione completa (30/04/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation)

La FDA ha approvato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata:

• RITUXAN(R) (rituximab), indicato per il trattamento degli adulti affetti da pemfigo volgare, da moderato a grave (07/06/2018; Genentech, Inc.)
• VENCLEXTA(venetoclax), indicato per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) che non presentano la delezione 17p e che sono stati sottoposti in precedenza ad almeno un trattamento (08/06/2018; AbbVie, Inc)
• KEYTRUDA (pembrolizumab), indicato per il trattamento degli adulti e dei bambini affetti da linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL), o con ricaduta dopo 2 o più cicli di terapia precedenti (13/06/2018; Merck, Sharp & Dohme Corp.)
• AVASTIN(bevacizumab), indicato, in combinazione con carboplatino e paclitaxel, seguito da Avastin in monoterapia, per il trattamento del tumore epiteliale ovarico, delle tube di Falloppio o peritoneale primitivo in stadio III o IV, a seguito di una resezione iniziale (13/06/2018; Genentech, Inc.)
• Moxidectin compresse, indicato per il trattamento dell’oncocercosi causata dall’onchocerca volvulus nei pazienti di età superiore a 12 anni (13/06/2018; Medicines Development Limited)
• CINRYZE(R) (C1 inibitore dell’esterasi (umana)) è un C1 esterasi-inibitore indicato per la profilassi di routine per gli episodi di angioedema negli adulti, negli adolescenti e nei bambini (di età superiore a 6 anni) affetti da angioedema ereditario (HAE) (20/06/2018; Shire)
• ABLYSINOL (alcol disidratato), indicato per indurre un infarto cardiaco settale controllato per migliorare la capacità di esercizio negli adulti affetti da cardiomiopatia ostruttiva ipertrofica sintomatica non idonei alla miectomia chirurgica (21/06/2018; Belcher Pharmaceuticals, LLC)
• EPIDIOLEX(cannabidiol), indicato nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet (DS) nei pazienti di età superiore a 2 anni (25/06/2018; GW Pharma Ltd.)
• BRAVTOVI(encorafenib), indicato, in combinazione con binimetinib, per il trattamento dei pazienti con melanoma non resecabile o metastatico che presentano una mutazione in BRAF V600E o V600K, individuata tramite test approvato dalla FDA (27/06/2018; Array BioPharma, Inc.)
• MEKTOVI, indicato, in combinazione con encorafenib, per il trattamento dei pazienti con melanoma non resecabile o metastatico che presentano una mutazione in BRAF V600E o V600K, individuata tramite test approvato dalla FDA (27/06/2018; Array BioPharma, Inc.)
• SIGNIFOR(pasireotide), indicato per il trattamento della malattia di Cushing nei pazienti non idonei all’intervento chirurgico sull’ipofisi o nei quali l’intervento non è stato risolutivo (29/06/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation)