Edizione del 03 Aprile 2018

Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases si sofferma sulla differenza tra malattie ultra-rare e malattie rare più prevalenti dal punto di vista della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA). Gli autori hanno confrontato le richieste presentate all’Agenzia Canadese per i Farmaci e  le Tecnologie Sanitarie, riscontrando che le malattie ultra-rare avevano maggiori probabilità ″di essere biologiche, di essere state studiate in sperimentazioni cliniche non controllate, di avere un costo di trattamento annuale per paziente più elevato e di presentare prove meno solide″. Inoltre, ″era meno probabile che includessero almeno una sperimentazione controllata randomizzata in doppio cieco e presentavano coorti di pazienti più piccole nelle sperimentazioni cliniche″. Infine, gli autori hanno riscontrato che le malattie ultra-rare avevano minori probabilità di ricevere una raccomandazione positiva per il rimborso. Perciò gli autori ritengono che i farmaci per malattie ultra-rare dovrebbero essere concepiti come un sottogruppo dal punto di vista della HTA, al fine di ridurre le raccomandazioni negative per il rimborso.          

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Un articolo di revisione pubblicato in Nursing and Care Open Access Journal si sofferma su un progetto di ricerca, sviluppato nelle Isole Baleari, incentrato sulla ricerca di nuove soluzioni educative, finalizzate al miglioramento della qualità della vita dei bambini affetti da malattie rare. Gli autori si soffermano sulle principali problematiche da affrontare per favorire l’inclusione dei bambini nel contesto scolastico. I risultati indicano che il coordinamento tra insegnanti, famiglie e servizi sanitari non è attualmente in grado di fornire un’assistenza adeguata e richiede una giuda psicopedagogica più adeguata per i bambini. L’articolo sottolinea la necessità di una formazione specifica per gli insegnanti e gli operatori sanitari, al fine di migliorarne gli interventi pedagogici e psicologici quando interagiscono con i bambini. La sfida consiste nel modificare le modalità di comunicazione tra questi soggetti, nell’intento di migliorare il contesto educativo per i bambini affetti da malattie rare ed essere più pronti a gestire eventuali situazioni di emergenza legate alla malattia del bambino. Si raccomanda inoltre una formazione specifica per i pediatri, affinché possano acquisire competenze comunicative migliori da impiegare nell’interazione con i bambini malati. Scopo del progetto di ricerca è predisporre un sistema educativo migliore in cui i bambini affetti da malattie rare possano beneficiare di un miglioramento della qualità della vita.             

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