Displasia broncopolmonare: tasso di mortalità più elevato e tasso invariato di disabilità dello sviluppo neurologico tra neonati sottoposti a somministrazione precoce di budesonide per via inalatoria e neonati che hanno ricevuto un placebo
- N Engl J Med. 2018 Jan 11;378(2):148-157
Emofilia A: il trasferimento di geni è associato alla normalizzazione del livello di attività del fattore VIII, alla stabilizzazione dell’emostasi e a una marcata riduzione dell’impiego di fattore VIII
- N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530
Amiloidosi sistemica primitiva: dosi ripetute di anticorpi al componente P del siero amiloide rimuovono i depositi di amiloide e migliorano i risultati dei test di funzionalità epatica
- Sci Transl Med. 2018 Jan 3;10(422)
Sclerodermia: il trapianto autologo mieloablativo di cellule staminali ematopoietiche migliora la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza complessiva, sebbene la tossicità attesa sia maggiore
- N Engl J Med. 2018 Jan 4;378(1):35-47
Atrofia muscolare spinale prossimale: nusinersen migliora la funzione motoria nei bambini
- N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635
Mieloma multiplo: l’aggiunta di daratumumab a bortezomib, melfalan e prednisone riduce il rischio di progressione della malattia o di decesso, ma aumenta le infezioni
- N Engl J Med. 2018 Feb 8;378(6):518-528
Linfoma di Hodgkin: brentuximab vedotin, doxorubicin, vinblastina e dacarbazina hanno un’efficacia superiore rispetto a doxorubicin, bleomicina, vinblastina e dacarbazina
- N Engl J Med. 2018 Jan 25;378(4):331-344
Leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B: una singola infusione di tisagenlecleucel offre una remissione duratura nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti con effetti tossici gravi transitori
- N Engl J Med. 2018 Feb 1;378(5):439-448
Linfoma diffuso a grandi cellule B: la terapia cellulare CAR T a base di axicabtagene ciloleucel comporta un’elevata risposta duratura con effetti indesiderati
- N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2531-2544
Linfoma a cellule B: il trattamento a base di cellule CTL019 può essere efficace, con effetti indesiderati transitori
- N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2545-2554