Congresso Internazionale sulle malattie neuromuscolari – ICNMD 2022
Data: 5 – 9 luglio 2022
Sede: Bruxelles, Belgio
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Eventi
Serie di eventi dedicati alle malattie rare – Cambridge
Data: 6 luglio 2022
Sede: Cambridge, Regno Unito
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11 ª Conferenza dell’Organizzazione Internazionale per la Sindrome di Prader-Willi – IPWSO
Data: 6 – 10 luglio 2022
Sede: Limerick, Irlanda
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42° Meeting Scientifico "Malattie Rare: buone pratiche ed azioni"
Data: 7 luglio 2022
Sede: Online (Webinar)
Forum FENS 2022
Data: 9 – 13 luglio 2022
Sede: Parigi, Francia
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7° Congresso Internazionale di miologia
Data: 12 – 15 settembre 2022
Sede: Nizza, Francia
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3° Workshop Internazionale su sindrome di Klinefelter, trisomia X e XYY
Data: 12 – 14 settembre 2022
Sede: Leiden, Olanda
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Simposio scientifico internazionale sulle sindromi di Ehlers-Danlos e i disturbi dello spettro dell’ipermobilità
Data: 14 – 18 settembre 2022
Sede: Roma e online
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Conferenza internazionale “Dai paradigmi ai paradossi nell’immunità e nelle malattie immunitarie” (PPII)
Data: 6 – 8 ottobre 2022
Sede: Freiburg, Germania
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Innovation Bootcamp sulle malattie rare 2022 (IBRD2022)
Data: 11 ottobre 2022
Sede: Bruxelles, Belgio
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Congresso internazionale sull’atrofia muscolare spinale
Data: 21 – 23 ottobre 2022
Sede: Barcellona, Spagna
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Terzo Summit internazionale sull’editing del genoma umano
Data: 6 – 8 marzo 2023
Sede: Londra, Regno Unito
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Congresso RE(ACT) & Conferenza IRDiRC 2023
Data: 15 – 18 marzo 2023
Sede: Berlino, Germania
La scienza traslazionale nelle Malattie Rare – From Rare to Care IV
Data: 3 – 5 maggio 2023
Sede: Tutzing, Germania
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Bandi
Finanziamenti alla ricerca sull’atassia di Friederich: programma 2022
Allo scopo di incentivare la ricerca e gli studi sull'atassia di Friedreich, nel 2022 l'Associazione Francese per l’Atassia di Friedreich (A.F.A.F.) metterà a disposizione sovvenzioni per un importo massimo di 30.000 €/anno/progetto, per una durata massima di due anni. Le sovvenzioni, che saranno assegnate a novembre 2022, andranno a progetti riguardanti gli aspetti di base della malattia (genetica, biochimica, neurobiologia), e a studi clinici o ricerche più fondamentali su modelli animali. Tutte le candidature dovranno descrivere con chiarezza le conseguenze previste sul trattamento della malattia. Sono particolarmente incoraggiati i progetti che comprendono studi terapeutici o ricerche finalizzate alla definizione di nuove strategie terapeutiche per la malattia. Saranno ugualmente apprezzati i progetti con un evidente impatto sulla qualità della vita dei pazienti (incentrati ad esempio sulla fisioterapia, la logopedia o i problemi della vista e dell’udito), così come le candidature che favoriscono la collaborazione internazionale.
I moduli per la candidatura sono disponibili presso l’AFAF:
Madeleine SCHMEDER
00336 37 47 67 78
madeleine.schmeder@orange.fr
Le candidature dovranno pervenire entro il 26 agosto 2022
Bando di EIC per il finanziamento di terapie e tecniche diagnostiche basate sul RNA per le malattie genetiche rare
La Commissione Europea (CE) ha adottato il programma di lavoro 2022 del Consiglio Europeo per l'Innovazione (EIC – European Innovation Council), con opportunità di finanziamento per il 2022 per un importo di oltre 1,7 miliardi di euro, dedicato a innovazioni rivoluzionarie in grado di creare e far crescere nuovi mercati. Il finanziamento comprende 60,5 milioni di euro per affrontare tre sfide legate alla transizione, in particolare quella che riguarda lo sviluppo di terapie e tecniche diagnostiche basate sull’RNA per le malattie genetiche complesse o rare.
Il bando di EIC “Transition 2022” (HORIZON-EIC-2022-TRANSITION-01), aperto il 1° marzo, mira al raggiungimento dei seguenti obiettivi:
- Promuovere, oltre allo stato dell’arte, anche metodi di somministrazione dell’RNA, tra i quali formulazioni robuste di mRNA, che permettano un rilascio efficace e sicuro dell’mRNA nelle cellule
- Progettazione, sviluppo e validazione preclinica di nuove terapie con miRNA (basate su miRNA lncRNA, tRNA o siRNA) per le malattie genetiche complesse o rare
- Sviluppare e validare nuove tecniche diagnostiche basate sul RNA e biomarcatori predittivi basati sull’RNA che consentano, rispettivamente, una diagnosi precoce e più accurata, e una prognosi favorevole non post-trattamento
Il punto di partenza del progetto dovrà consistere in una tecnologia o in un protocollo preliminare di una terapia basata sull’RNA per le malattie genetiche complesse o rare con necessità mediche non soddisfatte che dimostri, in un contesto di laboratorio o preclinico, le caratteristiche essenziali che rendono eccezionale l’innovazione proposta. L'endpoint del progetto dovrà essere una versione completamente funzionale della tecnologia adatta per la validazione clinica, supportata da una strategia di commercializzazione/sfruttamento solida e attuabile.
La scadenza prevista per la presentazione delle candidature è il 28 settembre.
Opportunità di finanziamento della FDA per la ricerca sulle malattie rare
L’Ufficio per lo sviluppo dei medicinali orfani (OPD – Orphan products development) della Food and Drug Administration (FDA) ha annunciato la pubblicazione di un bando per il finanziamento di studi di storia naturale efficaci e innovativi che favoriscano lo sviluppo di medicinali per le malattie rare con bisogni non soddisfatti. Il bando è intitolato “Studi di storia naturale efficaci e innovativi che affrontino i bisogni non soddisfatti nelle malattie rare (R01) Studi clinici non richiesti”. Il bando mira a colmare le principali lacune in termini di conoscenze e a favorire lo sviluppo di medicinali per le malattie rare.
La prossima scadenza per la presentazione delle candidature è fissata al 13 febbraio 2024.
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Corsi e Iniziative Formative
Open Academy di EURORDIS
La Open Academy di EURORDIS eroga corsi mirati all’empowerment dei difensori dei diritti dei pazienti affinché, grazie alle conoscenze e alle competenze acquisite, possano svolgere ruoli che prevedono la partecipazione dei pazienti, assieme agli altri portatori di interesse, nella difesa dei diritti dei malati rari a livello nazionale ed europeo.
I corsi di formazione sono erogati in lingua inglese, e comprendono moduli didattici, webinar pre-formazione e giornate intensive in presenza/online.
Programma RareLaunch
Il Programma RareLauch di NORD fornisce una piattaforma educativa accessibile che consente ai soggetti interessati di conoscere la procedura necessaria per avviare un'organizzazione non-profit e/o per intraprendere o intensificare la propria attività di ricerca come leader non-profit. Sono disponibili due corsi: “Forming a Foundation” (come dare vita a una fondazione) e “Research Ready” (pronti per la ricerca). Il primo è un corso educativo e di formazione rivolto ai pazienti e ai caregiver che desiderano avviare organizzazioni non-profit incentrate sulle malattie rare; il secondo sostiene l’attività delle organizzazioni di pazienti che intendono prepararsi efficacemente alla ricerca scientifica e alla creazione di registri di malattie rare. Entrambi i corsi mirano allo sviluppo delle capacità e al rafforzamento della fiducia in una fase cruciale della crescita e dello sviluppo di una comunità di malattie rare.
Workshop di formazione dedicati alle ERN finanziati da EJP RD
Nell’ambito del Programma EJP-RD, sono stati organizzati alcuni workshop di formazione dedicati a ricercatori e medici delle ERN, incentrati su temi innovativi e caratterizzati da un valore aggiunto trasversale a tutte le ERN. I workshop, della durata di due giorni ciascuno, si rivolgono ai clinici e agli scienziati affiliati alle ERN o alle istituzioni partner affiliate.
I temi affrontati comprenderanno le metodologie di ricerca innovative e di ricerca diagnostica, gli approcci terapeutici interdisciplinari, come la terapia genica e i trapianti, e altri ancora. Saranno le ERN o i ricercatori appartenenti alle istituzioni beneficiarie del programma EJP RD a suggerire gli argomenti da trattare. Per il 2022 sono stati pianificati tre workshop, cui è già possibile registrarsi.
Moduli di e-learning della ERN EpiCare
La ERN EpiCARE ha sviluppato nuovi moduli di didattica a distanza in collaborazione con ILAE Academy. I moduli si rivolgono ai professionisti che desiderano esercitarsi nella diagnosi delle epilessie rare e complesse. I primi sei moduli online affronteranno casi incentrati sui pazienti.
Opportunità di Lavoro
Assistente Amministrativo
Project Manager “Allineamenti di nomenclatura e terminologia”
Si prega di inviare CV e lettera di presentazione a:
Tel.: +33 (0)1 56 53 81 41
jobs.orphanet@inserm.fr
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