Sondaggio Rare Barometer di EURORDIS su ciò che aiuta i pazienti a convivere con una malattia rara o non diagnosticata: webinar di presentazione
Il 11 Settembre 2025
A : online
Eventi
Incontro 2025 sulle malattie rare nei paesi nordici
Dal 16 al 17 Settembre 2025
A : Copenaghen, Danimarca
Simposio scientifico ESPE/OSCAR 2025
Dal 18 al 19 Settembre 2025
A : Parigi, Francia
13a Sessione plenaria di GA4GH
Dal 06 al 10 Ottobre 2025
A : Uppsala, Svezia
Incontro di NORD sui progressi nel campo delle malattie rare e dei medicinali orfani
Dal 20 al 21 Ottobre 2025
A : Washington DC, USA
Congresso mondiale sui farmaci orfani – Europa 2025
Dal 27 al 29 Ottobre 2025
A : Amsterdam, Olanda
Congresso internazionale 2025 sulle immunodeficienze primitive
Dal 05 al 07 Novembre 2025
A : Praga, Repubblica Ceca
Simposio ITINERARE 2025
Il 18 Novembre 2025
A : Zurigo, Svizzera
8ª Conferenza internazionale di TREAT-NMD 2026
Dal 10 al 12 Febbraio 2026
A : Lisbona, Portogallo
Black Pearl Awards 2026 di EURORDIS
Il 24 Febbraio 2026
A : Bruxelles, Belgio (formato ibrido)
13ª Conferenza europea sulle malattie rare e i medicinali orfani
Dal 02 al 04 Giugno 2026
A : Praga, Repubblica Ceca
17° Simposio internazionale sulla malattia di Sjögren
Dal 29 Settembre al 02 Ottobre 2026
A : Parigi, Francia
Corsi e Iniziative Formative
Prossimi webinar delle ERN
Spesso le Reti di Riferimento Europee organizzano webinar formativi e altri incontri online dedicati ai loro membri e/o ad altri portatori di interesse. Segue un elenco di alcuni eventi in programma che potrebbero interessare ai nostri lettori:
- 09/09 – Webinar di TransplantChild sulla modulazione del flusso portale nel trapianto di fegato pediatrico
- 09/09 – Webinar di TransplantChild sul microcampionamento volumetrico assorbente (VAMS) come nuovo strumento per la raccolta di campioni TDM nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto
- 10/09 - ERN RARE-LIVER: discussione live di casi di TVP acuta con CPMS 2.0 – ricanalizzazione?
- 10/09 – Webinar della ERN ReCONNET sull’esercizio fisico nelle miopatie infiammatorie idiopatiche (IIM) dell’adulto
- 15/09 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sulle terapie geniche per il deficit di piruvato chinasi e l’anemia diseritropoietica congenita tipo II
- 16/09 – Webinar di TransplantChild sulla donazione neonatale di organi
- 24/09 – Webinar di Endo-ERN sulle correlazioni genotipo-fenotipo nella CAH
- 24/09 – Webinar della ERN ReCONNET sulla gravidanza nella connettivite indifferenziata (UCTD)
- 26/09 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sull’introduzione all’anemia a cellule falciformi (SCD) e alle terapie geniche
- 01/10 – Webinar della ERN ReCONNET sull’osteoporosi nelle malattie rare e complesse del tessuto connettivo
- 29/10 – Webinar di Endo-ERN sulle raccomandazioni per la pratica clinica nella diagnosi e nella presa in carico nella XLH
- 30/10 – Webinar di EuroBloodNet sull’amiloidosi
- 04/11 – Webinar congiunto di Endo-ERN, ESE & ESPE sulle nuove prospettive terapeutiche per le malattie endocrine rare
- 26/11 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sulla terapia genica di base con i vettori lentivirali
Webinar per il 2026
- 16/02 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sull’editing del genoma: CRISPR/Cas9 e anemia a cellule falciformi – caratteristiche e utilizzo
- 15/04 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sull’editing del genoma: strumenti avanzati CRISPR/Cas9 e anemia a cellule falciformi – l’utilizzo di nuovi metodi
- 03/06 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sulla sicurezza di CRISPR/Cas9
- 17/07 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sugli sviluppi futuri e CRISPR/Cas9 per l’anemia a cellule falciformi
- 02/10 – Webinar di EuroBloodNet per i pazienti sul percorso normativo verso la clinica
Workshop della ERN RARE-LIVER sulla qualità della vita nella colangite sclerosante primitiva (PSC)
Dal 18 al 19 Settembre 2025
A : Varsavia, Polonia
Sovvenzioni
Programma di sostegno alla creazione di reti di ERDERA
ERDERA ha aperto la prima fase di candidature per il nuovo programma di supporto alla creazione di reti (NSS – Networking Support Scheme). Il bando, aperto in maniera continuativa, sostiene l'organizzazione di eventi internazionali di networking che promuovano la condivisione delle conoscenze, la diffusione degli esiti della ricerca e la collaborazione tra medici, ricercatori e pazienti/organizzazioni di difesa dei diritti dei pazienti. Gli eventi idonei dovranno essere chiaramente incentrati sulla ricerca sulle malattie rare o sui tumori rari, e rispondere a entrambi gli obiettivi del bando: promuovere la condivisione delle conoscenze e favorire una maggiore partecipazione dei paesi sottorappresentati. Per ogni evento di networking sarà messo a disposizione un finanziamento massimo di 30.000 euro.
Il NSS è un bando aperto in modo permanente da maggio 2025 fino all'esaurimento dei fondi (previsto per aprile 2029). Le candidature saranno esaminate con cadenza semestrale. La prossima data di raccolta delle candidature sarà il 1° settembre 2025. Maggiori informazioni sull'idoneità degli eventi e sulle procedure di presentazione delle candidature sono disponibili sul sito di ERDERA.
Opportunità di finanziamento della FDA per le malattie rare
La FDA gestisce una serie di programmi che forniscono finanziamenti a progetti e organizzazioni di ricerca sulle malattie rare. L’elenco di questi programmi è disponibile a questo link.
Oltre a questi programmi, l’elenco dei finanziamenti per le malattie rare attualmente resi disponibili dalla FDA è disponibile alla pagina Grants and Funding di NIH.
Bando di FMR per l'individuazione di nuove molecole terapeutiche per le malattie rare
La Fondazione francese per le malattie rare (Fondation Maladies Rares, FMR) ha aperto le candidature per il finanziamento di progetti volti a identificare nuove molecole terapeutiche per le malattie rare. I progetti idonei dovranno riguardare una o più delle seguenti fasi del processo di scoperta di nuovi farmaci:
• Screening ad alto contenuto/ad alto rendimento (HCS/HTS)
• Screening meccanicistico in vitro
• Ottimizzazione Hit-to-Lead
Il finanziamento massimo disponibile per ciascun progetto è di 40.000 euro. L candidature dovranno pervenire entro il 4 settembre 2025 alle ore 17:00 (CET).
FMR: Invito a presentare progetti sulla LPAC
La Fondazione francese per le malattie rare (Fondation Maladies Rares, FMR) e l'associazione ALBI France hanno pubblicato un bando per progetti di ricerca sulla litiasi associata a livelli bassi di fosfolipidi (LPAC). Il bando prevede un sostegno finanziario fino a 30.000 euro, per una durata massima di 24 mesi. Le candidature dovranno pervenire entro l’11 settembre 2025 alle ore 17:00 (CET).
Opportunità di Lavoro
Autore medico: Project Manager per l'enciclopedia delle malattie rare
Orphanet è alla ricerca di un autore medico per l’enciclopedia delle malattie rare, a partire dal 1/04/2026. Per maggiori informazioni, si rimanda alla descrizione della posizione. Si prega di inviare CV e lettera di presentazione all’indirizzo jobs.orphanet@inserm.fr.
Project Manager scientifico – Dati sulle malattie rare
Orphanet è alla ricerca di un Project Manager scientifico per i dati sulle malattie rare, nell'ambito dei progetti OD4RD2 e JARDIN Joint Action. Per ulteriori informazioni, si rimanda alla descrizione della posizione. Si prega di inviare CV e lettera di presentazione all’indirizzo jobs.orphanet@inserm.fr.
ERN-Skin: Project Manager
La ERN-Skin è alla ricerca di un Project Manager per il team di coordinamento. Per ulteriori informazioni, si rimanda alla descrizione della posizione.