Eventi
Secondo Simposio XLH
26 settembre 2018
Sede: Aegli Zappeion, Grecia
Questo evento, della durata di un giorno, sarà dedicato al rachitismo ipofosfatemico legato all'X (XLH) e riunirà esperti, pazienti e familiari da tutto il mondo, per discutere di tutti gli aspetti della malattia: fisiopatologia e ricerca attuale, segni clinici, casi complessi e trattamento lungo tutta la vita.
Scienze naturali nei Paesi baltici
Simposio Internazionale sulle Sindromi di Ehlers-Danlos
6a Assemblea Plenaria GA4GH
Evento Malattie Rare di Glasgow
11° Incontro Regionale Europeo della Società Internazionale per lo Screening Neonatale
Incontro Breakthrough di NORD sulle malattie rare e i farmaci orfani
Farmaci orfani e malattie rare
17 – 18 ottobre 2018
Sede: Holiday Inn Kensington Forum, 97 Cromwell Road, Londra, UK
Alla conferenza di quest’anno sui farmaci orfani e le malattie rare, che si terrà il 17 e 18 ottobre a Londra, gli esperti del settore si concentreranno sulle opportunità e sulle sfide nel campo del trattamento delle malattie rare.
PUNTI SALIENTI DELL’EDIZIONE 2018:
- Discutere dei prezzi e dei rimborsi per i farmaci orfani
- Comprendere le sfide nel reclutamento dei pazienti e nella ricerca incentrata sul paziente
- Ascoltare il punto di vista di MHRA (Agenzia del farmaco britannica) sulla valutazione del rapporto rischio-beneficio nelle malattie rare
- Analizzare lo sviluppo clinico dei farmaci orfani per le malattie rare
- Comprendere le potenziali sinergie tra enti regolatori e valutatori
RELATORI:
- Xavier Ortega, Project Manager, Malattie Rare, Minoryx
- Nigel Nicholls, Dirigente e Country Manager UK/Irlanda, BioMarin Europe Ltd
- Yolanda Barbachano, Valutatore Statistico Senior, MHRA
- Michale Bouskila-Chubb, Responsabile Sviluppo Commerciale, Healx
- Nicholas Sireau, AD e Presidente, AKU Society
- Peter Rutherford, Direttore Sanitario e Leader Accesso Pazienti, Vifor Pharma
- Solange Corriol-Rohou, Dirigente Senior Affari e Politiche Normative, UE, GRAPSQA - GMD, AstraZeneca
- Neil Dugdale, Vice-Presidente e General Manager, UK e RoI, Sobi
Inoltre, il 16 ottobre si terrà un workshop, diretto da JG Zebra Consulting, sul tema “Collaborare per l’HTA nelle malattie rare – un passo troppo lungo o la via da seguire?”
Società Americana di Genetica Umana
Conferenza delle Famiglie della Società CGD
Incontro annuale della Società per le Istiocitosi
Quinto Simposio Internazionale sull’Atassia Spastica Autosomica Recessiva di Charlevoix-Saguenay (ARSACS)
9° Congresso Mondiale sui Farmaci Orfani
1° Congresso Globale sull’epidermolisi bollosa
19 – 23 gennaio 2019
Sede: Londra, UK
Corsi & Iniziative Formative
Corso Internazionale “Clinical Practice Guidelines for Rare Diseases: development and quality assessment”
Secondo workshop ERN-EYE
Data: 10 – 12 ottobre 2018
Sede: Firenze, Italia
Questo workshop di ERN-EYE sarà incentrato soprattutto sui test genetici e porterà alla pubblicazione di un libro bianco sui test genetici per le malattie oculari rare nell’Unione Europea. Sarà coordinato dai presidenti del gruppo per i test genetici TWG6, il Prof. Graeme Black e Prof. Frans Cremers.
Seconda scuola invernale di ROAD Network
Data: 6 – 7 dicembre 2018
Sede: Parigi, Francia
Questo evento è dedicato ai “Progressi nella ricerca osteoarticolare: dall’ambiente cellulare all’ecosistema umano”. Sarà possibile presentare gli abstract fino al 14 settembre 2018. La registrazione è gratuita ma i posti sono limitati.
Scuola Invernale di EURORDIS 2019
Data: 11 – 15 marzo 2019
Sede: Imagine Institute, Parigi, Francia
Le candidature sono aperte. I risultati delle candidature saranno comunicati ai candidati entro metà ottobre.
Sovvenzioni
Invito a presentare proposte dell’Associazione Francese per l’Emofilia (AFH) 2018
Questo invito a presentare proposte mira a sostenere un progetto innovativo incentrato su nuove strategie per la ricerca di base, preclinica o clinica sui pazienti affetti dalla malattia di Von Willebrand.
Le potenziali applicazioni di questo progetto dovranno portare benefici ai pazienti. La proposta dovrà favorire il progresso nella diagnosi della malattia, nella sua comprensione e fornire risposte per il miglioramento dei trattamenti attuali, oppure essere incentrata su terapie innovative. Saranno prese in considerazione tutte le candidature incentrate su una parte o tutti i criteri descritti.
Il finanziamento di € 50.000 sarà assegnato sotto forma di contratto a tempo determinato di un anno (stipulato in accordo con le organizzazioni ospitanti) a un ricercatore post-dottorato (clinico o scienziato).
Sulla base della/e proposta/e selezionata/e e dei risultati ottenuti, il sostegno finanziario di AFH potrebbe essere rinnovato su base annua, una o più volte, oppure modificato dal Consiglio di Amministrazione di AFH. L’importo del futuro finanziamento non è ancora stato definito e dipenderà dalle donazioni ricevute dall’associazione.
Le candidature dovranno pervenire entro il 10 ottobre 2018.
Le candidature dovranno necessariamente essere inviate tramite e-mail a Geneviève Piétu (genevieve.pietu@afh.asso.fr).
Innovative Medicines Initiative (IMI): nuovi inviti a presentare proposte
La Innovative Medicines Initiative (IMI) ha pubblicato diversi inviti a presentare proposte. Tra gli argomenti affrontati: malattie cerebrali (morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson, malattia di Huntington, depressione maggiore) e malattie immuno-mediate (artrite reumatoide e lupus; malattie infiammatorie dell’intestino come il morbo di Crohn e la colite; malattie cutanee come la dermatite e la psoriasi). Scopo dell’iniziativa è far sì che le sperimentazioni cliniche siano maggiormente incentrate sui pazienti, contribuire alla sicurezza dei medicinali e applicare tecnologie blockchain allo sviluppo di farmaci e ai diversi ambiti della salute.
- invito 15
- Argomento 1: piattaforme di ricerca integrate per lo sviluppo di farmaci incentrato sui pazienti
- Argomento 2: assistenza sanitaria basata sulle tecnologie blockchain
- Argomento 3: firme imposte dal microambiente nelle biopsie liquide e di tessuti nelle malattie immuno-mediate
- Argomento 4: nuove tecnologie e strumenti di sicurezza traslazionale per l’interrogazione dell’immunobiologia umana
- Argomento 5: sviluppo e validazione di piattaforme traslazionali a supporto della scoperta di farmaci per la sinaptopatia
- Argomento 6: endpoint digitali nelle malattie neurodegenerative e immuno-mediate
Temine per le candidature di fase 1: 24 ottobre 2018
Opportunità di Lavoro
Responsabile delle risorse documentali
Si prega di inviare CV e lettera di presentazione, indicando il riferimento US14-2018-05, a:
Montserrat ALFARO
Tel.: +33 (0)1 56 53 81 37
jobs.orphanet@inserm.fr
Manager delle risorse documentali – segni clinici
Si prega di inviare CV e lettera di presentazione a:
Annie OLRY
E-mail : jobs.orphanet@inserm.fr
Tel.: +33 (0)1 56 53 81 37
Manager delle risorse documentali francesi – Editor della collezione “Focus handicap” – schede informative sulla disabilità
Si prega di inviare CV e lettera di presentazione, indicando il riferimento US14-2018-05, a:
Ana RATH
E-mail : jobs.orphanet@inserm.fr
Tel.: +33 (0)1 56 53 81 51
Media
JARC: nuova versione della brochure
Dal mese di luglio 2018, l’Azione Congiunta sui Tumori Rari (JARC – Joint Action on Rare Cancers) ha una nuova brochure di presentazione