SMA Europe: 1° Simposio internazionale sull'assistenza clinica
Dal 29 al 30 Agosto 2025
A : Milano, Italia
Eventi
Simposio Scientifico ESPE/OSCAR 2025
Dal 18 al 19 Settembre 2025
A : Parigi, Francia
13a Sessione plenaria di GA4GH
Dal 06 al 10 Ottobre 2025
A : Uppsala, Svezia
Incontro di NORD sui progressi nel campo delle malattie rare e dei medicinali orfani
Dal 20 al 21 Ottobre 2025
A : Washington DC, USA
Congresso mondiale sui farmaci orfani – Europa 2025
Dal 27 al 29 Ottobre 2025
A : Amsterdam, Olanda
Congresso internazionale 2025 sulle immunodeficienze primitive
Dal 05 al 07 Novembre 2025
A : Praga, Repubblica Ceca
8ª Conferenza internazionale di TREAT-NMD 2026
Dal 10 al 12 Febbraio 2026
A : Lisbona, Portogallo
Corsi e Iniziative Formative
Prossimi webinar delle ERN
Spesso le Reti di Riferimento Europee organizzano webinar formativi e altri incontri online dedicati ai loro membri e/o ad altri portatori di interesse. Segue un elenco di alcuni eventi in programma che potrebbero interessare ai nostri lettori:
- 09/09 – Webinar di TransplantChild sulla modulazione del flusso portale nel trapianto di fegato pediatrico
- 09/09 – Webinar di TransplantChild sul microcampionamento volumetrico assorbente (VAMS) come nuovo strumento per la raccolta di campioni TDM nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto
- 16/09 – Webinar di TransplantChild sulla donazione di organi neonatali
Sovvenzioni
Programma di sostegno alla creazione di reti di ERDERA
ERDERA ha aperto la prima fase di candidature per il nuovo programma di supporto alla creazione di reti (NSS – Networking Support Scheme). Il bando, aperto in maniera continuativa, sostiene l'organizzazione di eventi internazionali di networking che promuovano la condivisione delle conoscenze, la diffusione degli esiti della ricerca e la collaborazione tra medici, ricercatori e pazienti/organizzazioni di difesa dei diritti dei pazienti. Gli eventi idonei dovranno essere chiaramente incentrati sulla ricerca sulle malattie rare o sui tumori rari, e rispondere a entrambi gli obiettivi del bando: promuovere la condivisione delle conoscenze e favorire una maggiore partecipazione dei paesi sottorappresentati. Per ogni evento di networking sarà messo a disposizione un finanziamento massimo di 30.000 euro.
Il NSS è un bando aperto in modo permanente da maggio 2025 fino all'esaurimento dei fondi (previsto per aprile 2029). Le candidature saranno esaminate con cadenza semestrale. La prossima data di raccolta delle candidature sarà il 1° settembre 2025. Maggiori informazioni sull'idoneità degli eventi e sulle procedure di presentazione delle candidature sono disponibili sul sito di ERDERA.
Opportunità di finanziamento della FDA per le malattie rare
La FDA gestisce una serie di programmi che forniscono finanziamenti a progetti e organizzazioni di ricerca sulle malattie rare. L’elenco di questi programmi è disponibile a questo link.
Oltre a questi programmi, l’elenco dei finanziamenti per le malattie rare attualmente resi disponibili dalla FDA è disponibile alla pagina Grants and Funding di NIH.
Sostegno a convegni scientifici internazionali non-SSIEM
Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) ha pubblicato un bando per il finanziamento di incontri scientifici internazionali esterni sui difetti congeniti del metabolismo. I candidati potranno richiedere un importo massimo di 50.000 euro. Le candidature dovranno pervenire entro il 31 luglio 2025.
Bando Share4Rare 2025 per progetti di ricerca
Il progetto Share4Rare ha aperto le candidature per il bando 2025 per progetti di ricerca, a supporto di studi che raccolgono dati quantitativi o qualitativi su una specifica malattia rara o su un gruppo di malattie. I progetti idonei possono essere di varia natura, e possono comprendere:
• Registri dei pazienti
• Studi di storia naturale
• Studi sul peso della malattia
• Creazione e validazione di scale e questionari
• Studi sulla qualità della vita
• Correlazione tra dati clinici da immagini e dati riportati dai pazienti
Il bando 2025 sarà aperto fino al 31 agosto 2025. Maggiori informazioni sono disponibili a questo link.
Bando di FMR per l'individuazione di nuove molecole terapeutiche per le malattie rare
La Fondazione francese per le malattie rare (Fondation Maladies Rares, FMR) ha aperto le candidature per il finanziamento di progetti volti a identificare nuove molecole terapeutiche per le malattie rare. I progetti idonei dovranno riguardare una o più delle seguenti fasi del processo di scoperta di nuovi farmaci:
• Screening ad alto contenuto/ad alto rendimento (HCS/HTS)
• Screening meccanicistico in vitro
• Ottimizzazione Hit-to-Lead
Il finanziamento massimo disponibile per ciascun progetto è di 40.000 euro. L candidature dovranno pervenire entro il 4 settembre 2025 alle ore 17:00 (CET).
FMR: Invito a presentare progetti sulla LPAC
La Fondazione francese per le malattie rare (Fondation Maladies Rares, FMR) e l'associazione ALBI France hanno pubblicato un bando per progetti di ricerca sulla litiasi associata a livelli bassi di fosfolipidi (LPAC). Il bando prevede un sostegno finanziario fino a 30.000 euro, per una durata massima di 24 mesi. Le candidature dovranno pervenire entro l’11 settembre 2025 alle ore 17:00 (CET).
Opportunità di Lavoro
Autore medico: Project Manager per l'enciclopedia delle malattie rare
Orphanet è alla ricerca di un autore medico per l’enciclopedia delle malattie rare. Per maggiori informazioni, si rimanda alla descrizione della posizione. Si prega di inviare CV e lettera di presentazione all’indirizzo jobs.orphanet@inserm.fr.
Project Manager scientifico – Dati sulle malattie rare
Orphanet è alla ricerca di un Project Manager scientifico per i dati sulle malattie rare, nell'ambito dei progetti OD4RD2 e JARDIN Joint Action. Per ulteriori informazioni, si rimanda alla descrizione della posizione. Si prega di inviare CV e lettera di presentazione all’indirizzo jobs.orphanet@inserm.fr.
Questa Edizione di OrphaNews è stata tradotta da Antonella Longhi