ECRD2020: guardando al futuro
Per la prima volta in assoluto, la Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Farmaci Orfani si è tenuta virtualmente il 14 e 15 maggio 2020. La Conferenza, organizzata da EURORDIS con il supporto di Orphanet, ha riunito 1500 partecipanti appartenenti a tutti i gruppi di portatori di interesse e provenienti da 57 Paesi. Le due giornate sono state dedicate all’analisi del panorama delle malattie rare e delle prospettive per il futuro.
ECRD è considerata come il più grande evento sulle malattie rare guidato dai pazienti a livello mondiale, incentrato sul dialogo collaborativo, sull’apprendimento e sulla conversazione, che costituiscono la base da cui partire per plasmare le future politiche nel campo delle malattie rare.
Durante la sessione plenaria di apertura, presieduta dalla Principessa Ereditaria Vittoria di Svezia, decisori politici e difensori dei diritti dei pazienti hanno presentato messaggi e relazioni, facendo il punto sull’attuale crisi sanitaria da COVID-19, evidenziando le similarità con gli ostacoli affrontati dalla comunità delle malattie rare, compresa la necessità di un reale approccio di politica sanitaria e l’importanza della cooperazione internazionale, come dimostrato dalla Reti di Riferimento Europee per le Malattie Rare. I relatori, tra i quali il Commissario Europeo per la Salute e la Sicurezza Alimentare Stella Kyriakides e il Commissario Europeo all’Uguaglianza Helena Dalli, hanno ribadito la necessità di garantire eguaglianza per i malati rari, ora e in futuro, e di adottare un approccio olistico incentrato sul paziente abbracciando l’ambito della ricerca e dell’innovazione, fino ai servizi sociali e all’inclusione nella società.
Durante l’evento, l’organizzatore EURORDIS-Rare Diseases Europe e il co-organizzatore Orphanet hanno fatto appello all’UE e agli Stati Membri affinché siano accelerati i lavori per l’implementazione di politiche europee finalizzate al miglioramento della salute e del benessere dei malati rari europei, in particolare attraverso processi decisionali collettivi. In un comunicato stampa pubblicato all’aperura della conferenza, gli organizzatori hanno spiegato come la recente esperienza della pandemia da COVID-19 abbia mostrato al grande pubblico le sfide che la comunità delle malattie rare affronta quotidianamente, con un forte impatto sullo stato di salute, la vita sociale e il benessere economico di questa popolazione.
La Conferenza ha preso spunto dal lavoro dello studio Foresight di Rare2030 attualmente in corso (per maggiori dettagli, si rimanda alla sezione “Focus su”), che fornirà, nella primavera 2021, una serie completa di raccomandazioni dedicate ai decisori politici su come migliorare le politiche per le malattie rare. La conferenza ha offerto ai partecipanti l’occasione di guardare al futuro, di riflettere sui quattro scenari politici proposti da Rare2030 e su come progettare assieme lo scenario futuro preferito. “Ci stiamo preparando al prossimo decennio”, ha dichiarato Yann Le Cam, Presidente di EURORDIS, “Stiamo proponendo soluzioni, che sono state ideate ai margini della società, ma che stanno diventando più centrali. Rare2030 è stata la spina dorsale di ECRD 2020. Da questa Conferenza nasce un nuovo slancio per dare vita a un nuovo quadro legislativo per le malattie rare.”
La sessione plenaria conclusiva ha fatto il punto sulle discussioni incentrate su ciascuno dei sei temi della Conferenza, spaziando tra campi molto diversi tra loro, dallo sviluppo dei farmaci orfani all’inclusione sociale. Il voto e la discussione sui quattro scenari politici proposti da Rare2030 sono stati uno strumento utile per riflettere sulle caratteristiche che dovrà avere il viaggio di un malato raro tra dieci anni; la comunità delle malattie rare si augura che le politiche future operino in direzione di una forte responsabilità collettiva, con una sempre maggiore enfasi su un’innovazione che sia guidata dai bisogni dei pazienti, sebbene la tendenza che prevale attualmente si basi su un’innovazione guidata dal mercato. La ricerca di un approccio olistico incentrato sul paziente è stata il filo conduttore degli interventi conclusivi da parte di diversi portatori di interesse.
Per coloro che non hanno potuto partecipare alla Conferenza Europa sulle Malattie Rare tenutasi online a maggio, i contenuti completi sono ora disponibili a una tariffa scontata e comprendono le registrazioni di tutte le sessioni di ECRD 2020, i discorsi di tre Commissari Europei, due Ministri della Salute e oltre cento relatori esperti. Due sessioni esemplificative sono disponibili gratuitamente online: Getting our rights ‘right’: An international framework for rare diseases (Tema 2) (Il riconoscimento dei nostri diritti: un quadro di riferimento internazionale per le malattie rare) e Orphan Drug Development Guidebook (Tema 4) (Guida allo sviluppo dei farmaci orfani).
Il supplemento di Orphanet Journal of Rare Diseases dedicato alla Conferenza comprenderà gli abstract delle relazioni e i poster più interessanti presentati nelle due giornate sulla piattaforma. Durante la Conferenza, sono stati premiati i tre poster più interessanti:
- Approccio collaborativo incentrato sul paziente per la ricerca del primo trattamento efficace per l’alcaptonuria (Nick Sireau)
- “I viaggi dei pazienti”: esperienze personali che orientano le priorità cliniche (Olivia Spivack)
- Qualità della vita (QoL – quality of life) per i malati rari: sfide nel reclutamento e conseguenze in uno studio sul test pilota di UK-PSC-QoL, uno strumento QoL provvisorio per i pazienti affetti da colangite sclerosante primitiva (PSC) nel Regno Unito (Elana Marcus)
La prossima ECRD, che si terrà il 16 e 18 giugno 2022 presso l’Acropolis Congress Centre di Nizza (Francia), corrisponderà alla Presidenza francese dell’UE e farà il punto sui progressi fatti in direzione dello scenario politico preferito dalla comunità delle malattie rare.
