Edizione del 19 Aprile 2021

Raccomandazioni di Rare 2030: il futuro delle malattie rare inizia oggi

Lo Studio Prospettico biennale di Rare 2030 ha previsto la presentazione di un’ambiziosa serie di raccomandazioni rivolte al futuro attraverso un’importante conferenza politica, che si è aperta e chiusa con un appello per la predisposizione di un piano d’azione nel campo delle malattie rare a livello europeo entro il 2022, che orienti i singoli piani nazionali per le malattie rare, garantendo che nessun malato raro venga lasciato indietro.    

Oltre 800 portatori d’interesse, provenienti dall’Unione Europea e da altri Paesi anche molto lontani, hanno preso parte all’evento virtuale, cui ha partecipato anche il Commissario alla Salute e alla Sicurezza Alimentare dell’Unione Europea Stella Kyriakides, i Ministri della Salute di Francia e Repubblica Ceca, e alcuni Europarlamentari. La conferenza, che è possibile rivedere a questo link, ha rappresentato l’occasione perfetta per condividere i risultati di questo lavoro con un pubblico globale, composto da pazienti, decisori politici, ricercatori, clinici, rappresentanti dell’industria e altri portatori di interesse.     

Quali sono i principali messaggi delle Raccomandazioni di Rare 2030?

Le raccomandazioni vengono presentate attraverso gli otto capitoli (che coprono argomenti che vanno dalla diagnosi ai dati, dalla ricerca all’assistenza) che compongono l’ampia relazione finale. Le raccomandazioni sono al centro di ogni capitolo e indicano la direzione da seguire in ogni campo per il prossimo decennio. Vengono inoltre fornite altre raccomandazioni più specifiche, incentrate su azioni concrete, che possono essere applicate a livello locale, oppure implementate per affrontare problemi specifici. In questo modo il progetto è stato in grado di produrre raccomandazioni spesso ambiziose riguardanti la visione d’insieme, integrate da proposte concrete, rivolte ai singoli attori, finalizzate al raggiungimento dell’obiettivo di una roadmap che possa essere utilizzata da tutti gli attori impegnati nel campo delle malattie rare.

Inoltre, per la prima volta nell’ambito delle politiche per le malattie rare, ogni capitolo fissa obiettivi misurabili, individuando gli standard verso cui dovrebbero orientarsi gli sforzi di tutti i Paesi europei. Tra questi spiccano gli obiettivi specifici riguardanti i tempi necessari alla diagnosi e la riduzione della vulnerabilità dei malati rari, che sono in linea con gli Obiettivi per lo Sviluppo Sostenibile dell’ONU.        

Da dove vengono le Raccomandazioni?

L’iniziativa Rare consiste in uno studio prospettico incentrato sulle malattie rare, avviato dal Parlamento Europeo. L’ampiezza e la profondità del processo di elaborazione assicurano il grande valore del prodotto finale. Le raccomandazioni sono state elaborate secondo una metodologia previsionale che, in sintesi, ha incluso i seguenti passaggi:     

• individuazione e analisi dello status quo a livello europeo, mettendo in luce le lacune e le sfide che ancora permangono a più di un decennio dalla pubblicazione di documenti politici fondamentali come la Comunicazione della Commissione: una sfida per l’Europa, la Raccomandazione del Consiglio su un’azione del campo delle malattie rare del 2009 e la Direttiva del Parlamento Europeo e del Consiglio concernente l’applicazione dei diritti dei pazienti relativi all’assistenza sanitaria transfrontaliera del 2011
• proposta di oltre 100 singole tendenze rivolte al futuro che probabilmente influenzeranno il campo nei prossimi anni, prima di classificarle e raggrupparle
• sviluppo delle tendenze in quattro scenari futuri diversi tra loro, e raggiungimento del consenso sugli scenari preferiti e sugli elementi desiderati degli altri scenari  

Uno dei principali punti di forza del progetto Rare 2030 è costituito dal suo approccio aperto e basato sulla consultazione. Un gruppo di oltre 200 esperti ha guidato le attività e ha dato forma alle raccomandazioni finali. I contributi provenienti da questo organismo multilaterale e internazionale (i membri erano in gran parte europei, con un gruppo significativo di esperti provenienti da altre aree del mondo) sono stati supportati dalle discussioni della ECRD 2020, dai sondaggi di Rare Barometer Voices, da una serie di workshop nazionali organizzati durante il 2020 e da un gruppo dedicato di Giovani Cittadini.  

Le otto raccomandazioni

Le raccomandazioni fondamentali di ciascuno degli otto capitoli sono:  

• Raccomandazione 1: un quadro politico europeo che guidi l’implementazione di piani e strategie nazionali coerenti, monitorati e valutati con regolarità da un organismo multilaterale
• Raccomandazione 2: diagnosi precoci, più rapide e accurate delle malattie rare, grazie a un uso migliore e più coerente di standard e programmi armonizzati a livello europeo, di nuove tecnologie e di approcci innovativi orientati dai bisogni dei pazienti
• Raccomandazione 3: un ecosistema sanitario ad alta specializzazione, che possa contare su un sostengo politico, finanziario e tecnico a livello europeo e nazionale, e che non lasci alcun malato raro nell’incertezza riguardo alla diagnosi, alle cure o ai trattamenti
• Raccomandazione 4: la certezza dell’integrazione dei malati rari nella società e nell’economia attraverso l’implementazione di azioni europee e nazionali che ne riconoscano i diritti sociali
• Raccomandazione 5:una cultura che incoraggi una partecipazione significativa, il coinvolgimento e la leadership dei malati rari nel settore pubblico e privato  
• Raccomandazione 6: la ricerca sulle malattie rare come priorità, nel campo della ricerca di base, clinica, traslazionale e sociale
• Raccomandazione 7: massimo sfruttamento dei dati per migliorare la salute e il benessere dei malati rari
• Raccomandazione 8: maggiore disponibilità, accessibilità e sostenibilità economica dei trattamenti per le malattie rare, attraendo investimenti, favorendo l’innovazione e la collaborazione tra Paesi, per risolvere le diseguaglianze.

Cosa ci attende? Unitevi alla campagna!

Nel loro insieme, le raccomandazioni sottolineano la necessità di un cambiamento audace e ambizioso a livello europeo e oltre. Il messaggio comune a tutte le raccomandazioni è il bisogno di un nuovo piano d’azione politica per le malattie rare, che operi i cambiamenti necessari.

Mentre si sta chiudendo la fase di ricerca del progetto Rare 2030, si apre la fase successiva: coinvolgere tutti i portatori di interesse nell’implementazione delle raccomandazioni e trasformare questa visione in realtà per i 300 milioni di malati rari europei. Coloro che hanno partecipato al progetto Rare 2030, ad esempio attraverso il Gruppo di esperti o l’organismo dei Giovani Cittadini, sono invitati a rimanere parte dell’attività, per portare avanti il progetto e l’implementazione delle raccomandazioni. È possibile collaborare al progetto attraverso questo link.  

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