Nuova relazione dell’EMA sulle evidenze real-world a supporto del processo decisionale normativo a livello europeo
L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha pubblicato una relazione riguardante l'esperienza acquisita nell’ultimo anno e mezzo nella conduzione di studi che utilizzano evidenze real-world (RWE – real-world evidence), in cui indica i passi che sarà necessario compiere per migliorare la fattibilità degli studi RWE sulle malattie rare a livello europeo.
Le RWE rappresentano una fonte di dati il cui utilizzo è in crescita, e che è in grado di integrare i risultati di studi più tradizionali (come le sperimentazioni cliniche) per supportare il processo decisionale da parte degli enti di regolamentazione (ad esempio i comitati scientifici dell'EMA) e da parte delle autorità nazionali competenti. Le RWE sono particolarmente promettenti per settori come quello delle malattie rare, nei quali è molto difficile condurre ricerche cliniche solide. Tuttavia, esistono alcuni ostacoli all'integrazione delle RWE in questi processi. Questa relazione esamina gli studi condotti tra settembre 2021 e febbraio 2023, per individuare i percorsi per la generazione delle RWE esistenti all'interno dell'EMA e le sfide che è ancora necessario affrontate.
Il rapporto identifica tre diversi percorsi per la generazione delle RWE su cui si sono basati gli studi avviati dall’EMA utilizzando database contenenti cartelle cliniche europee di cure primarie, studi condotti nell'ambito di DARWIN EU®, e studi affidati a enti di ricerca e consorzi.
Tra i diversi percorsi esaminati, nessuno è risultato in grado di soddisfare le esigenze della ricerca sulle malattie rare in termini di dati. Spesso questi studi non erano fattibili a causa della mancanza di dati adeguati all’interno database, e per via di vincoli temporali procedurali che rendevano impossibile la scelta di altri percorsi.
Per superare queste difficoltà, gli autori raccomandano ulteriori sforzi per ampliare l’accesso a fonti di dati più diversificate e complementari, come i dati ospedalieri, le richieste di rimborso e i registri. Inoltre, sarà necessario rendere la generazione delle RWE più rapida, ad esempio favorendo l’uso di un modello di dati comune o sviluppando un catalogo di analisi dei dati standard. Ciò amplierebbe le possibili applicazioni delle RWE nell’ambito del processo decisionale normativo, consentendo una migliore realizzazione del loro potenziale per migliorare la vita della comunità europea delle malattie rare.
