La Commissione Europea valuta la legislazione sui farmaci pediatrici e per le malattie rare
La Commissione Europea (CE) ha pubblicato la sua prima valutazione globale riguardante due regolamentazioni: la legislazione sui farmaci orfani e quella sui medicinali per uso pediatrico, adottate rispettivamente nel 2000 e nel 2006. Le valutazioni rientrano nell’ambito delle Better Regulation Guidelines della Commissione (orientamenti su come legiferare al meglio), riguardanti la trasparenza, la progettazione e la valutazione delle politiche e delle leggi dell’Unione Europea (UE), e tengono conto delle opinioni dei cittadini e dei portatori di interesse. La valutazione delle due regolamentazioni è stata condotta da una prospettiva socioeconomica e di salute pubblica e ha compreso la pubblicazione di una roadmap, studi recenti sui farmaci per uso pediatrico e per le malattie rare e la consultazione dei portatori di interesse. Le due valutazioni sono state condotte congiuntamente, poiché la maggior parte delle malattie rare è caratterizzata da un esordio infantile e molte malattie pediatriche sono rare.
Nella sua valutazione, la Commissione Europea si è soffermata sui livelli di consapevolezza negli anni Ottanta e Novanta riguardo all’assenza di accesso ai trattamenti per i malati rari e i bambini in Europa. In quei decenni, l’industria farmaceutica non investiva a sufficienza nei farmaci orfani. Nel 2000, oltre 100 milioni di bambini europei affetti da malattie rare non avevano accesso alle cure, oppure i trattamenti non erano disponibili. I medici erano costretti a trattare i malati rari pediatrici con farmaci per le malattie rare dedicati agli adulti, con il rischio di reazioni avverse. La valutazione delle due regolamentazioni, ossia il Regolamento (CE) N. 1901/2006 del Parlamento Europeo e del Consiglio del 12 dicembre 2006 relativo ai medicinali per uso pediatrico e il Regolamento (CE) N. 141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio del 16 dicembre 1999 concernente i medicinali orfani, si è incentrata sui punti di forza e sulle lacune delle due regolamentazioni e si basa su cinque criteri: efficacia, efficienza, rilevanza, coerenza e valore aggiunto europeo ai due Regolamenti.
Secondo la valutazione, i due Regolamenti sono stati efficaci nel promuovere lo sviluppo e la disponibilità dei farmaci per i malati rari e per i bambini, convogliando gli investimenti in un campo precedentemente trascurato, attraverso gli incentivi, gli obblighi e i premi predisposti dalle due legislazioni, mettendo in campo una strategia che non sarebbe stata possibile a livello di singoli Stati Membri, in ragione del numero limitato di pazienti affetti da malattie rare. Il numero di medicinali per i malati rari e i bambini è aumentato e questi farmaci sono ora reperibili con maggiore facilità. Inoltre, è cresciuto il numero degli studi clinici sulla popolazione pediatrica, il che significa meno usi off-label dei farmaci per adulti, grazie al nuovo “ambiente di ricerca pediatrica” di cui si è dotata l’Europa.
Allo stesso tempo, la valutazione evidenzia come la legislazione non sia ancora riuscita a incentivare lo sviluppo in alcune aree nelle quali è più marcata la necessità di farmaci, con una concentrazione di prodotti in aree terapeutiche più “redditizie”. Ci si chiede inoltre se la soglia di prevalenza non superiore a 5 su 10.000 sia adeguata a identificare le malattie rare che necessitano di supporto per lo sviluppo di medicinali; in tal senso, la questione della medicina personalizzata potrebbe rendere la problematica ancora più complessa. La valutazione sottolinea inoltre come lo sviluppo di nuovi farmaci per uso pediatrico sia ancora legato alle necessità degli adulti; si ravvisa perciò la necessità di misure specifiche per contrastare questa tendenza.
I risultati della valutazione della Commissione orienteranno le future discussioni a livello legislativo e favoriranno lo sviluppo di una Strategia Farmaceutica sostenibile per l’Europa, al fine di rendere i medicinali per le malattie rare più accessibili, attraverso il supporto all’innovazione nel settore farmaceutico europeo. Sebbene siano ancora necessari incentivi per favorire l’introduzione nel mercato di farmaci per le MR, il mercato relativo ad alcune MR somiglia sempre più al mercato dei medicinali non orfani. La necessità di specifiche disposizioni per i farmaci orfani, come l’estensione dell’esclusiva commerciale, in futuro potrebbe essere oggetto di rivalutazione. La valutazione evidenzia inoltre come le regolamentazioni esaminate abbiano portato a maggiori costi per i sistemi sanitari, sebbene questi siano compensati, o persino superati, dalla migliore qualità di vita. Si evidenzia inoltre come non tutti i malati dei diversi Stati Membri beneficino in egual misura dei progressi favoriti dai due Regolamenti, soprattutto a causa delle decisioni relative all’avvio e delle differenze tra Stati in termini di definizione dei prezzi e di sistemi di rimborso. Si auspica che i risultati di questa valutazione, unitamente a una riflessione più globale sul settore farmaceutico, possano facilitare il raggiungimento degli obiettivi fondamentali della Strategia Farmaceutica per l’Europa, che mira alla creazione di un quadro normativo “a prova di futuro”.
