Partecipazione delle aziende alla ricerca sulle malattie rare: nuovi risultati della Chrysalis Task Force di IRDiRC
La Chrysalis Task Force di IRDiRC (Consorzio internazionale per la ricerca sulle malattie rare) ha pubblicato i risultati delle recenti analisi condotte sui diversi fattori finanziari e non finanziari che rendono la ricerca sulle malattie rare interessante per le aziende. Attraverso una migliore comprensione di questi fattori, i portatori di interesse (finanziatori, ricercatori e pazienti) potranno personalizzare le proprie attività di ricerca per ottenere un impatto il più significativo possibile.
IRDiRC è un’iniziativa collaborativa globale che mira a migliorare la comprensione e l’impatto della diagnosi e del trattamento delle malattie rare su scala globale. Le sue Task Force e i suoi Gruppi di Lavoro operano in questa direzione, identificando le lacune e le questioni fondamentali nella ricerca sulle malattie rare, anche attraverso la pubblicazione di linee guida, raccomandazioni e risorse per superare tali lacune. La Chrysalis Task Force, costituita nel 2020, è stata concepita come un collegamento tra industria, finanziatori e difensori dei diritti dei pazienti, con l'obiettivo ultimo di superare le barriere specifiche della ricerca sulle malattie rare attraverso la comprensione dei criteri che orientano gli investimenti in questo settore.
I nuovi risultati si basano sulle risposte a un sondaggio da parte di aziende di varie dimensioni con interessi nel campo della ricerca sulle malattie rare, e su una serie di interviste mirate. In tal modo, la Task Force è riuscita a individuare diversi fattori che rendono più o meno interessanti la ricerca e lo sviluppo nel campo delle malattie rare. Tra i principali fattori che incoraggerebbero l’avvio di nuovi progetti figurano l’opportunità di essere i primi sul mercato, incentivi come un’autorizzazione all’immissione in commercio accelerata o l’esclusiva di mercato, e l’esistenza di registri di pazienti che facilitino il reclutamento dei partecipanti. D’altro canto, sono stati individuati anche fattori percepiti come ostacoli all’avvio di nuovi progetti, come l’assenza di organizzazioni di difesa dei diritti dei pazienti e le difficoltà nel collaborare efficacemente con il mondo accademico.
Principali fattori che incoraggerebbero le aziende ad avviare nuovi progetti sulle malattie rare, per numero di intervistati (adattato da Beaverson et al, 2023)
Questi fattori trasversali, associati a ulteriori risultati sugli aspetti specifici della ricerca e dello sviluppo (come lo sviluppo di farmaci e la ricerca di mercato), offrono alcuni spunti sulle azioni che i portatori di interesse del settore delle malattie rare possono intraprendere per rendere la ricerca più interessante agli occhi delle aziende. Inoltre, questi dati illustrano il modo in cui le autorità di regolamentazione possono sfruttare gli incentivi (ad esempio i percorsi accelerati e l’esclusiva di mercato) per promuovere l’innovazione. Con l’individuazione degli ostacoli e dei fattori che favoriscono la partecipazione delle aziende alla ricerca sulle malattie rare, la Task Force offre alla comunità delle malattie rare l’opportunità di trovare più facilmente una risposta ai suoi notevoli bisogni medici non ancora soddisfatti.
