Le proposte di revisione della strategia farmaceutica per l’Europa suscitano reazioni contrastanti
Il 26 aprile 2023, la Commissione Europea ha proposto una massiccia revisione della legislazione farmaceutica europea, comprese le tanto attese revisioni dei Regolamenti sui medicinali orfani (OMP – orphan medicinal products) e sui medicinali per uso pediatrico. Questi aggiornamenti rappresentano un’opportunità per cambiare in modo significativo la vita dei malati rari europei, migliorando i processi di sviluppo dei farmaci e l'accesso ai trattamenti.
Uno degli obiettivi primari della nuova legislazione è rendere l'Europa un mercato competitivo per l'innovazione nello sviluppo dei farmaci, attraverso l'introduzione di nuovi incentivi e la semplificazione dei quadri normativi. Ciò comprende il rafforzamento del supporto agli sviluppatori, l'adattamento delle protezioni normative ai singoli farmaci e la semplificazione dei processi di valutazione e di approvazione. Inoltre, si stanno adottando misure atte a migliorare l'accesso e la sostenibilità economica dei medicinali innovativi, ad esempio anticipando la disponibilità dei farmaci generici e dei biosimilari.
I membri della comunità delle malattie rare chiedono da tempo una revisione del Regolamento sugli OMP. I miglioramenti legislativi menzionati rientravano già nelle principali raccomandazioni dello studio Rare 2030, condotto da EURORDIS e pubblicato nel 2021. EURORDIS, in particolare, ha rivendicato attivamente la necessità di un aggiornamento che risponda in maniera adeguata alle necessità dei malati rari.
Yann Le Cam, AD di EURORDIS, ha accolto favorevolmente alcuni aspetti, come la modulazione degli incentivi e l'inclusione dei rappresentanti dei pazienti nel Comitato per i Medicinali per Uso Umano, sottolineando tuttavia la necessità di ulteriori modifiche per garantire che nessun cittadino europeo sia lasciato indietro. Commentando la proposta, ha affermato: "I decisori politici devono rendersi conto dell'opportunità che si presenta loro per porre l'UE su un piano più ambizioso e competitivo rispetto agli Stati Uniti e ad altre regioni in termini di promozione dello sviluppo e dell’accesso ai farmaci per le malattie rare”.
Altri gruppi hanno avuto reazioni simili: il Forum europeo dei pazienti (EPF) ha chiesto un rafforzamento della partecipazione dei pazienti durante tutto il percorso normativo dei medicinali, mentre l'Alleanza europea per la salute pubblica (EPHA) ha sottolineato l'importanza dei nuovi incentivi modulati.
Allo stesso tempo, la proposta ha suscitato non poche critiche da parte dell'industria farmaceutica. La Confederazione europea degli imprenditori farmaceutici (EUCOPE) e la Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche (EFPIA) temono che le modifiche agli incentivi possano minacciare la proprietà intellettuale e che ostacolino l'innovazione, invece di supportarla, senza migliorare l'accesso ai farmaci già esistenti.
Sebbene le proposte di revisione abbiano suscitato alcune critiche, la loro implementazione sarà sicuramente in grado di modificare in maniera radicale il panorama europeo delle malattie rare. Solo con il tempo sarà possibile valutare l'entità di questo cambiamento e i benefici che apporterà realmente ai malati rari.
