Cresce il consenso per un Piano d’azione europeo per le malattie rare
Il 15 ottobre 2026, EURORDIS ha pubblicato Il Progetto preliminare europeo per le malattie rare, un documento di grande rilevanza che delinea una serie di proposte relative alla struttura, alle priorità e all’implementazione di un futuro Piano d’azione dell’UE per le malattie rare.
Frutto di una collaborazione durata dieci mesi tra pazienti, clinici, ricercatori, autorità pubbliche e rappresentanti dell’industria provenienti da tutta l’Europa, il Progetto preliminare invita la Commissione Europea a predisporre un Piano d’azione europeo per le malattie rare. Il Piano si baserebbe sulle iniziative già esistenti a livello europeo e nazionale per creare un quadro politico specifico per le malattie rare, al fine di migliorare il coordinamento e affrontare le lacune che persistono nell’accesso alla diagnosi, alle cure e all’assistenza specialistica.
Il progetto, che rappresenta il contributo della comunità delle malattie rare alla definizione del Piano d’azione europeo per le malattie rare, propone 18 azioni prioritarie nell’ambito di sei aree, nelle quali un coordinamento a livello europeo potrà fare la differenza:
Oltre a queste azioni, il Progetto preliminare evidenzia la necessità che il Piano d’azione preveda:
- una visione condivisa, obiettivi comuni e obiettivi SMART che colleghino le azioni europee a quelle nazionali
- risorse dedicate nell’ambito del Quadro finanziario pluriennale (QFP) dell’UE per il periodo 2028-2034
- una governance che preveda la partecipazione dei pazienti attraverso un comitato consultivo multilaterale
- un quadro comune di monitoraggio con rendicontazione pubblica e valutazione indipendente
La pubblicazione del Progetto preliminare giunge in un momento di crescente interesse politico a favore di un approccio maggiormente coordinato alle malattie rare a livello europeo. Il 28 settembre, la Commissione per la salute pubblica (SANT) del Parlamento Europeo ha adottato una risoluzione di iniziativa legislativa che richiede una normativa europea specifica in materia di malattie rare. La risoluzione, presentata inizialmente dall’Eurodeputato Nicolás González Casares lo scorso marzo, invita la Commissione Europea a sviluppare un quadro d’azione europeo completo sulle malattie rare. A seguito della sua adozione da parte della SANT, la risoluzione sarà sottoposta a votazione in una delle prossime sessioni plenarie del Parlamento Europeo. Una volta adottata a maggioranza dagli Eurodeputati, la Commissione Europea avrà tre mesi di tempo per rispondere alla proposta.
Da decenni, la comunità delle malattie rare, assieme a iniziative quali le Reti di Riferimento Europee e il quadro normativo sui medicinali orfani, hanno dimostrato quanto si possa realizzare quando l’Europa lavora in maniera coordinata. Ora la comunità concorda sul fatto che sia giunto il momento di andare oltre le iniziative esistenti e i piani nazionali promossi dalla Raccomandazione del Consiglio del 2009, introducendo un quadro comune europeo. I circa 30 milioni di malati rari che vivono in Europa devono affrontare ritardi nell’accesso alla diagnosi e disparità nell’accesso alle cure, dovuti in particolare al luogo in cui vivono. Sia la Bozza che la risoluzione legislativa attualmente all’esame del Parlamento mirano ad affrontare queste sfide attraverso un Piano d’azione europeo per le malattie rare completo e ambizioso, che migliorerà concretamente la vita dei malati rari, garantendo maggiore giustizia sociale per tutti coloro che convivono con una malattia rara.
Il Progetto preliminare sarà presentato in occasione del prossimo incontro intitolato “La ricerca come cura: perché le malattie rare sono importanti per il futuro dell’Europa”, che si terrà il 13 novembre 2026 a Dublino (Irlanda). L’evento, organizzato da Rare Diseases Ireland ed EURORDIS in collaborazione con la Presidenza irlandese del Consiglio dell’UE, esaminerà come la ricerca, l’innovazione, i partenariati con i pazienti e le politiche europee possano migliorare l’assistenza per le malattie rare, rafforzando l’ecosistema europeo delle scienze della vita.
