L’Orphan Drug Act compie 30 anni
La comunità americana dei malati rari festeggia quest’anno i trent’anni dello storico Orphan Drug Act. Questa legge è stata firmata nel 1983 dal presidente Ronald Reagan, per consentire alla Food and Drug Administration (FDA) americana di fornire ai medicinali orfani specifiche tutele commerciali, tra cui un periodo di esclusiva di mercato di 7 anni, crediti d'imposta, un processo di revisione regolamentare più rapido e un’ulteriore assistenza da parte dei revisori della FDA nel corso del processo di sviluppo e revisione dei medicinali orfani. Il successo di questo programma è stato enorme e ha portato all'approvazione di centinaia di nuove terapie per le malattie rare; basta pensare al farmaco Kalydeco, per il trattamento della fibrosi cistica, che è risultato uno dei 50 farmaci migliori approvati dalla FDA nel 2012. Quest'anno ricorre anche il trentesimo anniversario dell’Organizzazione nazionale statunitense dei pazienti affetti da malattie rare (NORD), fortemente impegnata nel promuovere campagne di sensibilizzazione sul tema delle malattie rare e che continua a fornire supporto alla comunità dei malati rari. Per celebrare l'occasione, il 7 gennaio 2013 si è tenuto un incontro conclusosi con la proiezione degli episodi dello show televisivo “Quincy, M.E.”, attraverso il quale l'attore Jack Klugman ha sensibilizzato il pubblico sull’impellente necessità di una legge apposita per i farmaci orfani. Altri eventi sono in programma il 14 maggio per celebrare il progresso raggiunto nella conoscenza dei farmaci orfani e delle malattie rare. Il Gala annuale di NORD a maggio e la conferenza annuale nel mese di ottobre tratteranno proprio il tema di questo anniversario. In una dichiarazione alla stampa, Peter Saltonstall, presidente e CEO di NORD, ha affermato “Quest'anno celebreremo i progressi compiuti fino ad oggi, ma ci focalizzeremo anche sul fatto che c’è ancora molto da fare” e ha aggiunto che ”La maggior parte delle persone affette da malattie rare non dispone ancora di una terapia approvata dalla FDA e, anche quando le terapie esistono, molti pazienti hanno difficoltà ad accedervi”. NORD farà anche omaggio alla lunga storia della comunità delle malattie rare attraverso attività speciali organizzate in occasione della Giornata delle Malattie Rare 2013 (28 febbraio).
http://www.rarediseases.org/