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Il Comitato di Esperti delle Malattie Rare dell’Unione Europea (EUCERD) ha organizzato il suo 8° incontro il 5 e 6 giugno 2013 per segnare la conclusione del suo mandato triennale. Quest’ultimo incontro è stata la dimostrazione del grande successo che il Comitato ha avuto nel riunire attorno a un tavolo i rappresentanti della Commissione Europea, gli Stati Membri, le associazioni dei malati, l’industria e gli esperti nel campo della salute pubblica e della ricerca, con l’obiettivo di adottare due serie di raccomandazioni, su i registri dei pazienti e la raccolta dati e sugli indicatori per i piani e le strategie nazionali .
Nel corso della riunione di EUCERD, sono stati presentati e discussi una serie di temi importanti, tra cui i progressi verso la creazione di una piattaforma europea per i registri delle malattie rare, il ruolo e i contenuti di un possibile consorzio europeo di infrastrutture per la ricerca sulle malattie rare, il parere di EUCERD sullo screening neonatale e i prossimi passi verso lo sviluppo di una raccomandazione EUCERD sui test genetici per le malattie rare. I componenti del comitato sono stati informati dei risultati del gruppo di lavoro sui meccanismi di accesso coordinato ai medicinali orfani, sullo stato di avanzamento dell’elaborazione e attuazione dei piani/strategie nazionali per le malattie rare da adottare entro la fine dell'anno, sul lavoro della Joint Action EUCERD nel 2013, così come sul programma della Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Prodotti Orfani che si terrà nei giorni 8-10 maggio 2014 a Berlino.
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Durante l’incontro sono state adottate all’unanimità le Raccomandazioni EUCERD su i registri dei pazienti e la raccolta dati. I registri delle malattie rare sono strumenti preziosi che contribuiscono ad aumentare la conoscenza di queste patologie, a sostenere la ricerca di base, la ricerca clinica ed epidemiologica, nonché a controllare il processo di post-commercializzazione dei farmaci orfani e dei farmaci utilizzati off-label. Questi dati sono fondamentali anche per la pianificazione dei servizi sanitari. La raccomandazione prevede l'operatività internazionale dei registri e dei database e l'uso di sistemi di codifica appropriati per permettere la necessaria condivisione dei dati ai fini della ricerca, proponendo delle linee guida relative alla creazione di registri e alla raccolta dati. Il documento mette in luce i vari utilizzi dei dati da parte dei pazienti, indica come migliorare la condivisione delle informazioni, sottolinea l'importanza di aderire alle linee guida di buona pratica in materia, evidenzia la necessità di adattare i registri affinché possano rispondere alle esigenze future e infine sottolinea l'importanza della sostenibilità per il periodo di utilità di questi strumenti.
La seconda serie di Raccomandazioni adottate da EUCERD riguarda gli Indicatori per i Piani/Strategie per le malattie rare . Questa raccomandazione fornisce un elenco di 21 indicatori che servono ad acquisire dati e informazioni rilevanti sul processo di progettazione e realizzazione dei vari piani e strategie nazionali per le malattie rare. Tali indicatori dovrebbero fornire informazioni, in particolare alla Commissione Europea, sulla messa in pratica della Raccomandazione del Consiglio su un'azione nel settore delle malattie rare (giugno 2009), che incoraggia gli Stati Membri a stabilire la propria strategia o piano nazionale entro la fine del 2013. Essi potranno anche servire come base per l'elaborazione di indicatori a livello nazionale adattati alle specifiche azioni previste in ciascun piano/strategia nazionale. Queste raccomandazioni saranno oggetto di una revisione futura al fine di tenere conto delle esperienze degli Stati membri.
Per celebrare la fine di questo mandato, il direttore della DG Salute e Consumatori, John Ryan, si è unito alla riunione per ringraziare i componenti del Comitato e il presidente, la dottoressa Ségolène Aymé, per il lavoro svolto. Ryan ha sottolineato l'importante ruolo di consulenza che EUCERD ha svolto durante il suo mandato e ha assicurato che il comitato successivo, da stabilire nei prossimi mesi, continuerà in futuro ad avere un ruolo chiave nelle decisioni sulle politiche europee a favore delle malattie rare.
Istituito nel 2009, EUCERD si è riunito per la prima volta a dicembre 2010 ed è riuscito a realizzare la sua missione di assistere la Commissione Europea nel settore delle malattie rare attraverso l'elaborazione e l'adozione di cinque serie di raccomandazioni su una varietà di argomenti. Infatti, oltre alle suddette raccomandazioni, adottate durante il suo 8° incontro, EUCERD ha emesso raccomandazioni sui criteri di qualità per i centri di expertise per le malattie rare negli Stati membri, sulle decisioni informate sulla base del Flusso di informazioni sul Valore Clinico Aggiunto dei Farmaci Orfani (CAVOMP) e sulle Reti Europee di Riferimento per le Malattie Rare (per maggiori informazioni). Inoltre, il Comitato ha contribuito ad elaborare, in collaborazione con le parti interessate di ciascun Paese europeo, la Relazione Annuale sullo stato dell'arte delle attività a favore delle malattie rare in Europa, che offre una panoramica sulle iniziative realizzate in questo settore a livello europeo e nazionale: la nuova edizione della relazione sarà pubblicata questa estate. I componenti del comitato hanno altresì contribuito alle discussioni e alle conclusioni di una serie di seminari di esperti, organizzati dalla Segreteria Scientifica di EUCERD, alcuni dei quali nel quadro della Joint Action EUCERD.
Tutte le relazioni e raccomandazioni elaborate da EUCERD durante questo triennio sono disponibili sul sito (www.eucerd.eu). La relazione sull’8° incontro sarà pubblicata a breve.