L’esperienza positiva del Workshop internazionale sulle designazioni orfane
Il 10 marzo 2014 si è tenuto presso l’Agenzia Europea dei Medicinali(EMA) un workshop sulle designazioni dei farmaci orfani e le sovvenzioni. L’evento, organizzato dall’EMA in collaborazione con la Food and Drug Administration americana (FDA) e per la prima volta dal Ministero Giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) e dalla Agenzia dei dispositivi farmaceutici e medici (PMDA), è stato un importante contributo per accelerare l’accesso ad un numero maggiore di trattamenti per le persone affette da malattie rare.
Questo workshop, unico nel suo genere, ha riunito le autorità di regolamentazione di tre grandi aree geografiche che hanno una legislazione che promuove lo sviluppo dei medicinali orfani: gli Stati Uniti (USA), l’Unione Europea (UE) e il Giappone. Le agenzie che rappresentano queste aree, con il contributo di Canada e Australia, hanno lavorato congiuntamente nel corso di questi anni per migliorare la qualità e il numero delle designazioni orfane e per incoraggiare la presentazione in parallelo delle domande di designazione di farmaco orfano.
Il workshop è stato finalizzato a migliorare l'efficienza ed evitare la confusione tra le agenzie e gli sponsor, mettendo in evidenza tre aree: la procedura di concessione della designazione di farmaco orfano da parte della FDA, MHLW/PMDA ed EMA, i programmi di incentivazione post designazione (accessibili solo dopo aver ottenuto la designazione) e le sovvenzioni disponibili attraverso la FDA, la Commissione Europea e NIBIO (Giappone), destinate a promuovere la ricerca e lo sviluppo nella presa in carico terapeutica delle malattie rare. Infine, gli sponsor hanno avuto anche la possibilità di partecipare a sessioni di 40 minuti faccia a faccia con le 3 agenzie per discutere delle loro preoccupazioni od osservazioni individuali.
Le Designazioni Orfane nel mondo
Dopo aver spiegato le basi giuridiche delle designazioni orfane in Europa, i relatori Agnes Mathieu e Stina Aarum hanno chiarito gli aspetti della centralizzazione del processo di designazione e della sua valutazione e la strategia di revisione al momento dell’autorizzazione all'immissione in commercio (MAA). Si è, inoltre, parlato dei progressi raggiunti finora per la concessione delle designazioni orfane e delle MAA per i medicinali orfani (80 fino a dicembre 2013), insieme alla loro distribuzione nei diversi campi della medicina.
Il relatore della FDA (RAC), James Reese, ha informato il pubblico circa il processo di designazione orfana, la domanda di approvazione di nuovo farmaco (NDA)/domanda di licenza biologica (BLA), delineato dalla FDA. Ha spiegato anche quando un farmaco può essere autorizzato solo sulla base del razionale scientifico a causa dell’insufficienza di studi sull’uomo e ha parlato anche del documento “Final Rule”, che comprende modifiche all’Orphan Drug Act. È stato infine comunicato il numero delle designazioni e approvazioni di farmaco orfano (33 nel 2013) autorizzate dalla FDA.
Yasuko Inokuma del Ministero giapponese ha illustrato le condizioni del Sistema di designazione orfana in Giappone, spiegando in dettaglio i criteri che vengono richiesti a un prodotto per ottenere la designazione di farmaco orfano, insieme all’importanza di avviare una consultazione per ottenere la designazione. Sono stati anche chiariti i rapporti complicati tra lo sponsor, il Ministero MHLW e la PMDA e il PAFSC.
Incentivi e sovvenzioni per le Designazioni Orfane nel mondo
Durante questa sessione, che ha messo in evidenza il quadro delle sovvenzioni previste nelle 3 aree geografiche, USA, UE e Giappone, sono stati presentati il ruolo e gli obiettivi di IRDiRC, ovvero sviluppare 200 nuove terapie e strumenti per diagnosticare la maggior parte delle malattie rare entro il 2020. Irene Norstedt ha presentato le politiche europee riguardo la condivisione delle informazioni e la ricerca collaborativa, stabilendo gli standard in materia di ricerca, nonché la partecipazione dei malati e/o dei loro rappresentanti nella ricerca e gli sforzi compiuti per la realizzazione di questi obiettivi. È stata, inoltre, fornita una descrizione di alcuni dei progetti in corso, dei finanziamenti allocati e delle future opportunità di sovvenzione.
Erica McNeilly ha presentato i programmi di finanziamento nell’ambito dell’Orphan Product Development (OOPD), che includono il Pediatric Device Consortia Grant Program e gli OPD Clinical Research Grants (R01) per le malattie orfane. Insieme alla domanda di finanziamento e al processo di revisione, sono stati forniti i dati relativi al numero di domande e sovvenzioni concesse ogni anno. Sono state anche fornite informazioni su altri finanziamenti del governo federale, sulle sovvenzioni alle associazioni dei pazienti e i contributi forniti dai membri di IRDiRC.
In Giappone l'organismo di finanziamento è l'Istituto Nazionale di Innovazione Biomedica (NIBIO) che, secondo Hirofumi Kusunoki, offre finanziamenti solo dopo che un prodotto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano. Solo le aziende giapponesi possono candidarsi per questa sovvenzione, che è garantita per un massimo di 3 anni e contribuisce a coprire metà dei costi effettivi necessari per lo sviluppo del farmaco.
Incentivi e considerazioni regolamentari
Gli incentivi e le considerazioni regolamentari che vengono date dopo che un prodotto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano nell'UE sono presenti in varie normative. Il relatore Segundo Mariz ha illustrato in dettaglio gli incentivi concessi in Europa, che includono il supporto allo sviluppo del prodotto, gli sgravi fiscali per le piccole e medie imprese, le licenze (10 anni di esclusiva di mercato + 2 anni di esclusiva di mercato con il piano di indagine pediatrica approvato), oltre a specifiche considerazioni regolamentari per i medicinali orfani biosimilari. In esclusiva per gli sponsor che presentano domande nell'UE, sono disponibili consulenza scientifica e protocolli di assistenza.
Gli incentivi FDA includono l'accesso all’Orphan Products Grants Program, i crediti d'imposta, le agevolazioni fiscali e l'esclusività di mercato. Inoltre, John Milto dalla FDA ha descritto gli incentivi ausiliari che possono essere ottenuti attraverso il Rare Disease Pediatric Priority Review Voucher e la designazione di “farmaco innovativo” (Breakthrough Designation).
Hiroshi Takeda della PMDA ha illustrato quali sono gli strumenti per ottenere i cinque maggiori incentivi per lo sviluppo dei farmaci orfani in Giappone, ovvero il pagamento di sussidi, l'orientamento e lo sviluppo, un trattamento fiscale preferenziale, la revisione prioritaria e l'estensione del periodo di riesame.
Nel complesso, questo workshop è stata un'esperienza molto positiva per tutte le parti interessate al tema delle malattie rare che hanno partecipato all’incontro e le analisi fornite dai vari relatori delle agenzie delle tre grandi aree geografiche porteranno grandi benefici per il futuro. Le slide di ciascuna presentazione di questo workshop saranno disponibili a breve sul sito web dell'EMA.
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