EMA pubblica il programma di lavoro per il 2014: le malattie rare restano al centro dell’attenzione
L’Agenzia Europea dei Medicinali ha pubblicato sul proprio portale il programma di lavoro per il 2014: lo sviluppo di farmaci orfani e le malattie rare restano due obiettivi principali.
L’EMA ha definito gli obiettivi chiave in materia di valutazione delle attività 2014 a favore dei medicinali per uso umano, che dovrebbero contribuire ad aumentare il numero di farmaci orfani immessi sul mercato. L'Agenzia si pone l’obiettivo di aumentare il tasso di successo delle domande di autorizzazione all'immissione in commercio, attraverso un uso più attivo delle consulenze scientifiche e di altre forme di assistenza alle procedure di domanda, per incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci, in particolare in quelle aree dove sono stati evidenziati bisogni insoddisfatti. Nel 2014 l'Agenzia focalizzerà le proprie attività nel promuovere l'utilizzo e lo sviluppo di tecnologie e approcci per lo sviluppo di nuovi medicinali, oltre a migliorare la cooperazione internazionale a sostegno della pre-autorizzazione, in particolare nel settore della consulenza scientifica. Questi obiettivi sono stati esposti anche nel recente workshop sulle designazioni dei farmaci orfani
In linea di massima, l'Agenzia si propone di offrire sostegno alle metodologie innovative, come la qualificazione dei biomarcatori, nonché lo sviluppo di nuovi approcci e farmaci, come la tecnologia sulle cellule staminali. Oltre a fornire consulenza agli sponsor che presentano domanda di autorizzazione per i medicinali orfani, per i farmaci pediatrici e le terapie avanzate, l'Agenzia prevede anche di offrire maggiore sostegno agli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment - HTA) per tutto il ”Ciclo di vita del prodotto medicinale”. L'EMA manterrà il suo sostegno alle prime fasi di sviluppo dei farmaci e continuerà a monitorare e contribuire alle proposte legislative su come condurre gli studi clinici, si adopererà per rafforzare la cooperazione nell'ambito della rete europea dei farmaci e in collaborazione con altri partner europei e internazionali, con una maggiore attenzione alla questione della trasparenza. Questi obiettivi, insieme a quelli delineati nel programma di lavoro EMA per il 2014, si riveleranno estremamente utili per un accesso più rapido ai farmaci orfani da parte dei malati.
Leggi il Programma di Lavoro 2014 dell’EMA