RNAi “lost and found in translation”: un’importante area terapeutica
Nature Biotechonology ha recentemente pubblicato un articolo che illustra i progressi compiuti dall’industria nella comprensione dei benefici dell’RNAi come modalità di trattamento. Si tratta di una notizia particolarmente incoraggiante per le persone affette da malattie rare. L’RNAi fa parte delle tecniche di silenziamento dell’espressione genica che, attraverso l'introduzione di piccoli filamenti di RNA (20-24 coppie di basi), si lega al suo RNA complementare in vivo, formando un RNA a doppio filamento che blocca la formazione della proteina derivante da quell’RNA.
Anche se questo metodo è stato provato e testato con successo nella ricerca di base, la sua applicazione alla ricerca clinica è ancora del tutto insufficiente. Gli autori descrivono come alcune start-up abbiano sviluppato piattaforme terapeutiche utilizzando questa tecnologia e come i colossi farmaceutici ne abbiano seguito l'esempio, anche se, purtroppo, senza risultati. Tuttavia, le battute d'arresto iniziali sono state moderate dal recente successo dell’azienda farmaceutica Alnylam che ha utilizzato l’RNAi, veicolato a livello del fegato, non solo per colpire i geni bersaglio, ma anche per causare un effetto terapeutico nell'uomo, una notizia promettente per le persone affette da malattie epatiche rare. Gli autori parlano di come Alnylam sia ora corteggiata da Genzyme, che vorrebbe realizzare il sogno di portare questa terapia sul mercato. L'articolo descrive anche il caso dell’azienda farmaceutica specialista di RNAi, Dicerna, che ha anche realizzato un profitto di 92,9 milioni di dollari in un’offerta pubblica iniziale incoraggiata dal successo di Alnylam.
Secondo gli autori, queste nuove imprese nel settore delle metodologie più recenti e avanzate per il trattamento delle malattie, che guardano al di là dei farmaci convenzionali, sono il segno dei tempi che cambiano, in quanto le società che "investono nella terapia genica, nelle tecniche di manipolazione dei geni e di correzione del misfolding delle proteine, solo per citarne alcuni, ricordano agli investitori quale fosse lo stato dell’arte agli albori dell’era genomica e trasmettono il coraggio di immaginare progressi trasformativi”.
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