la FDA pubblica un piano strategico per accelerare lo sviluppo di terapie pediatriche per le malattie rare
In risposta alle crescenti sfide mediche, tecniche ed economiche legate all’immissione sul mercato di farmaci e prodotti diagnostici per i pazienti pediatrici con malattie rare, la US Food and Drug Administration (FDA) ha organizzato, a gennaio 2014, un seminario pubblico per discutere della questione con ricercatori, malati, associazioni, industria e regolatori. Sulla base dei contributi ricevuti, la FDA ha pubblicato a luglio il piano strategico Accelerare lo sviluppo di terapie per le malattie pediatriche rare, che propone cinque obiettivi atti a migliorare l’accesso alle cure pediatriche.
Il primo obiettivo è quello di migliorare la scienza di base e quella traslazionale sulle malattie pediatriche rare. I regolatori richiedono una migliore comprensione della storia naturale delle malattie rare, in particolare della loro evoluzione dal momento che questa è spesso poco conosciuta a causa del ristretto numero di casi. Le lacune nelle conoscenze sono particolarmente evidenti nei gruppi pediatrici, dove le malattie si evolvono con una modalità età-dipendente. La FDA propone di applicare tecniche di modelling per prevedere le prestazioni dei farmaci orfani in diversi gruppi di età e di pazienti.
Il secondo obiettivo è di avviare e rafforzare le interazioni, i partenariati e la collaborazione tra le parti interessate (ricercatori, industria, autorità di regolamentazione, pazienti, rappresentanti dei malati e medici). La comunicazione con le agenzie inter e intra-regolatorie può contribuire all’armonizzazione degli standard di classificazione delle malattie rare e allo sviluppo terapeutico. La FDA e l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ad esempio, avviano periodicamente discussioni per coordinare la ricerca internazionale e i protocolli clinici. La FDA raccomanda di rafforzare le collaborazioni internazionali per mettere in comune le risorse e accelerare i piani di sviluppo dei prodotti per le malattie rare.
Il terzo obiettivo è di sviluppare ulteriormente norme e metodi per monitorare la sicurezza e l'efficacia dei farmaci orfani. Ciò è particolarmente rilevante nei trattamenti a lungo termine per i pazienti con malattie rare croniche. La FDA raccomanda l’adozione di linee guida e la formazione dei ricercatori per migliorare l'efficienza nello sviluppo di un prodotto e la sicurezza dei prodotti età-specifici, la loro idoneità ed efficacia secondo la normativa stabilita dal Best Pharmaceuticals for Children’s Act (BPCA) del 2002 e il Pediatric Research Equity Act (PREA) del 2003. Le valutazioni circa la sicurezza dose-dipendente sono essenziali per trattare efficacemente i pazienti affetti da malattie rare in età pediatrica. La FDA consiglia di utilizzare, ad esempio, biomarcatori per identificare le dosi appropriate e le risposte adeguate alle dosi.
Il quarto obiettivo è di arricchire il processo di valutazione dei farmaci orfani pediatrici della FDA coinvolgendo pazienti, associazioni e assistenti sanitari nelle sperimentazioni cliniche in fase iniziale. I criteri, quali le preferenze rischio-beneficio del paziente, gli esiti clinici e le valutazioni sulla qualità della vita, dovrebbero costituire parte del processo di valutazione del farmaco in modo più sistematico e appropriato. La FDA raccomanda una maggiore flessibilità e capacità di adattamento nei processi di valutazione dei prodotti orfani, sulla base dei dati esistenti, per superare l'effetto limitante del ristretto numero di pazienti negli studi clinici sulle malattie rare. Questo obiettivo trae le sue basi dal programma del 2012 dell’agenzia, denominato Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV), che mira ad accelerare lo sviluppo di prodotti orfani pediatrici.
Sebbene il più delle volte lo sviluppo dei farmaci orfani sia una sfida molto stimolante per le aziende, lo sviluppo di tali medicinali per i bambini affetti da malattie rare è molto più complesso a causa di fattori legati all'età e a considerazioni etiche. Le informazioni e le evidenze cliniche sulla sicurezza ed efficacia dei farmaci nei bambini affetti da malattie rare sono generalmente scarse a causa del numero ristretto di pazienti, della fisiologia correlata all’età e delle risposte al trattamento. Le raccomandazioni della FDA per aumentare la collaborazione e la trasparenza mirano a richiamare l'attenzione sulla necessità di un’assistenza pediatrica supplementare e migliore.
Leggi la relazione sul seminario e il piano strategico FDA
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