La Francia è pronta per il terzo Piano nazionale malattie rare
Nel corso di una seduta pubblica dell'Assemblea Nazionale, il 15 giugno scorso, il Ministro francese degli affari sociali e della salute, Marisol Touraine, ha annunciato il lancio di un terzo Piano nazionale per le malattie rare che segue i due precedenti.
In Francia le persone affette da una malattia rara sono tre milioni. Il primo Piano nazionale per le malattie rare ha coperto il quadriennio 2005-2008, seguito da un secondo Piano per il periodo 2011-2016. Lo scorso febbraio, Plateforme maladies rares ha pubblicato il bando per un terzo Piano nazionale, co-costruito e pilotato da un comitato interministeriale che coinvolge anche l'Associazione sindacale francese delle industrie farmaceutiche (LEEM).
Marisol Touraine ha risposto a questo bando sottolineando la volontà del governo di "continuare in questa direzione per incoraggiare la partecipazione dei team francesi ai bandi e per promuovere la strutturazione dell'assistenza medica e dei servizi medici e sociali". Il Ministro ha anche ricordato che "i risultati dei Piani precedenti sono incoraggianti e interessanti, soprattutto per quanto riguarda la cura dei pazienti, dato che la Francia vanta un sistema unico e un'autorizzazione all'uso temporaneo (ATU) che permette di gestire tutti i costi relativi ad un trattamento per una specifica malattia". Plateforme maladies rares ha immediatamente risposto con un comunicato stampa, sottolineando l'importanza del coinvolgimento di tutte le parti interessate nello sviluppo del terzo Piano, della sua gestione interdipartimentale e dei mezzi specifici per costruire una politica che certamente prosegue le azioni in corso, ma che allo stesso tempo è innovativa e plurale.
Ascolta il discorso del Parlamentare Dominique Orliac e del Ministro Marisol Touraine su questo tema (da 27.30 a 31.40 minuti – in francese)
Leggi il comunicato di Plateforme maladies rares (in francese)
Le principali organizzazioni benefiche del Regno Unito hanno pubblicato una lettera aperta al Primo Ministro nel The Daily Telegraph che esprime "profonda preoccupazione" riguardo i piani del NICE di assumere la gestione del Cancer Drug Fund (fondo per i farmaci oncologici - CDF), lasciando invariata la sua metodologia di valutazione. 
L'Organizzazione Indiana Malattie Rare (ORDI) sta chiedendo ai cittadini di firmare una petizione che chiede al governo indiano di creare un fondo dedicato ai pazienti affetti da malattie rare. Secondo la petizione, depositata su Change.org, circa 70 milioni di pazienti affetti da malattie rare e le loro famiglie potrebbero beneficiare dei fondi stanziati appositamente per loro. 
Un articolo pubblicato sull'Orphanet Journal of Rare Diseases affronta la questione dei costi sostenuti a causa di una malattia rara che, in Cina, portano alla povertà assoluta. Gli autori affermano che, nonostante le malattie rare e i farmaci orfani siano stati formalmente introdotti nella programmazione sanitaria cinese, l'accessibilità a questi medicinali resta un problema irrisolto. Pertanto, gli autori si soffermano ad analizzare i catastrofici effetti della spesa farmaceutica e il conseguente impoverimento dei pazienti cinesi affetti da una delle 7 malattie rare selezionate dal loro studio. Secondo gli autori, l'assunzione di farmaci per una qualsiasi di queste malattie (che potrebbe interessare quasi 4,6 milioni di pazienti) comporta una spesa sanitaria enorme. Gli autori raccomandano "l'isitituzione di un modello di sicurezza sociale per i malati rari e di uno schema specifico per il pagamento dei farmaci orfani". 
Il National Cancer Institute (NCI) degli Stati Uniti, una costola del National Institute of Health, ha lanciato il Genomic Data Commons (GDC), un sistema di dati unificato che promuove la condivisione dei dati genomici e clinici tra i ricercatori. La GDC centralizzerà, standardizzerà e renderà accessibili i dati da programmi su larga scala gestiti dall'NCI, come The Cancer Genome Atlas (TCGA) e il suo equivalente pediatrico, Therapeutically Applicable Research to Generate Effective Treatments (TARGET). Il sistema accetterà anche la trasmissione di dati di genomica del cancro e dati clinici da parte di ricercatori di tutto il mondo che desiderano condividere i propri studi. 
