Edizione del 12 Aprile 2024

Il 15 marzo 2024, il Parlamento Europeo e il Consiglio dell’UE hanno raggiunto un accordo politico sul futuro Spazio Europeo dei Dati Sanitari (EHDS – European Health Data Space), nel quale si stabiliscono regole chiare per l’utilizzo dei dati sanitari per migliorare l’assistenza sanitaria, la ricerca, l’innovazione e la definizione delle politiche, proteggendo al contempo i dati dei pazienti, in linea con il Regolamento Generale sulla Protezione dei Dati (RGPD).
Inteso come pietra angolare dell’Unione Europea della Salute, l’EHDS mira a favorire la sicurezza della condivisione e dell’accesso ai dati sanitari negli Stati Membri, per sostenere i progressi nell’ambito degli esiti sanitari, della ricerca e del processo decisionale. Ciò ha implicazioni particolari per la comunità delle malattie rare, per la quale la condivisione dei dati è essenziale in ragione della distribuzione geografica frammentata dei pazienti e delle competenze.
Nella sua risposta, EURORDIS ha accolto l’accordo come un passo importante verso l’implementazione dell’EHDS, con i benefici che ne deriveranno per la comunità europea delle malattie rare, elogiando inoltre la possibilità per i cittadini europei di accedere elettronicamente da qualsiasi punto dell’Unione Europea ai propri dati, comprese le prescrizioni, i test di laboratorio e le immagini diagnostiche. Ciò contribuirà ad abbattere in modo significativo le barriere nell’accesso alle cure da parte delle persone con mobilità ridotta o che devono percorrere lunghe distanze per ricevere cure specializzate.
Il testo finale della proposta per l’EHDS dovrebbe essere adottato durante la sessione plenaria del Parlamento Europeo che si terrà ad aprile. Si spera che la piattaforma venga implementata tempestivamente, prima della conclusione della legislatura alla fine dell’anno.

Dichiarazione della Commissione sull’accordo
Risposta di EURORDIS

Questo nuovo articolo, pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases, offre una panoramica del modo in cui i dati real-world (RWD) e le evidenze real-world (RWE) vengono utilizzati per supportare gli esiti in termini di efficacia delle terapie per le malattie rare con designazione orfana (DO) negli Stati Uniti. Analizzando le richieste di autorizzazione di nuovi farmaci (NDA – new drug applications) e le richieste di autorizzazione per i farmaci biologici (BLA – biologic license applications) presentate alla Food and Drug Administration (FDA) tra gennaio 2017 e ottobre 2022, i ricercatori hanno individuato i potenziali benefici degli studi sulle malattie rare basati sulle RWE, e gli aspetti da prendere in considerazione nella progettazione di tali studi.
La maggior parte delle richieste esaminate includeva solo RWD retrospettivi. Gli studi che hanno generato questi dati erano principalmente basati sui registri con controlli storici, ma includevano anche revisioni di cartelle cliniche e controlli esterni da altri studi. Nel complesso, gli studi basati sui RWD sono stati accettati dalla FDA quando è stata dimostrato un effetto di ampie dimensioni. Tuttavia, in alcuni casi sono stati sollevati dubbi circa la qualità e la comparabilità dei RWD con i dati da studi clinici. Questi erano incentrati principalmente su fattori quali le differenze nelle caratteristiche di base, le informazioni insufficienti sugli input, gli endpoint potenzialmente soggettivi e la possibilità di bias ed errori.
I risultati di questo studio hanno evidenziato che gli studi basati su RWD/RWE possono supportare l’autorizzazione dei farmaci orfani integrando le evidenze cliniche e fornendo un contesto. I dubbi sollevati dalla FDA possono anche contribuire a orientare i ricercatori e gli sviluppatori durante la progettazione di queste attività con l’obiettivo di fornire evidenze per l'approvazione normativa.

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