Necessità di un quadro normativo completo per le malattie rare in India
In India, la Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO – Organizzazione centrale per il controllo degli standard relativi ai farmaci) definisce come rara una malattia che colpisce meno di 500.000 pazienti. I malati rari indiani incontrano molti ostacoli nella loro ricerca di cure adeguate, come i notevoli ritardi nella diagnosi e la mancanza di strutture assistenziali adeguate e di opzioni terapeutiche. Quando disponibili, i trattamenti sono costosi perché sono importati e per molte altre ragioni.
Ad esempio, in India il costo dei trattamenti per la malattia di Fabry è stimato in circa 310.000 $ l’anno, mentre le cure per l’atrofia muscolare spinale (SMA) si aggirano attorno ai 375.000 $. In India, tra i 72 e i 96 milioni di abitanti sono affetti da una malattia rara e finora sono state individuate 450 malattie rare (MR). Gli autori dell’articolo suggeriscono una serie di azioni necessarie per migliorare le vite dei malati rari indiani, tra le quali migliori conoscenze sull’epidemiologia delle malattie rare in India e la definizione di un quadro politico nazionale che preveda misure in favore dell’innovazione scientifica, della ricerca e della produzione di farmaci, promuovendo la partecipazione dei pazienti. Inoltre, gli autori evidenziano la necessità di meccanismi normativi sostenibili che migliorino l’accesso alla diagnosi e alle terapie, per evitare un ulteriore peso economico e sociale a carico dei malati rari, chiedono all’India di considerare le malattie rare come una priorità e incitano tutti gli attori a unire gli sforzi in questa direzione.
