Il NICE raccomanda l’uso di Tisagenlecleucel per il linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario
Il NICE ha pubblicato una raccomandazione in cui approva l’uso di Tisagenlecleucel, o Kymriah, prodotto da Novartis, per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario negli adulti; il farmaco sarà accessibile attraverso il Fondo per i Farmaci Oncologici. In particolare, il trattamento è mirato ai casi di mancata risposta o di recidiva a seguito di due o più cicli di chemioterapia. L’azienda ha accettato di fornire la terapia a un prezzo scontato che non è stato reso pubblico.
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Il Centro Medico dell’Università di Rochester diventa un centro di assistenza certificato per la distrofia muscolare di Duchenne
Il Centro Medico dell’Università di Rochester (URMC) è stato designato come 24° Centro di assenza certificato per la distrofia muscolare di Duchenne da parte della Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), un’organizzazione non profit che guida la lotta contro questa malattia. Il programma della PPMD per i centri di assistenza certificati per la distrofia muscolare di Duchenne è stato creato nel 2014 e si occupa della valutazione e del riconoscimento dei centri medici statunitensi in base ai loro programmi per le malattie neuromuscolari.
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Raccomandazione della Commissione Europea sull’accesso internazionale alle cartelle cliniche elettroniche
La Commissione Europea ha adottato una raccomandazione per facilitare l’accesso internazionale alle cartelle cliniche elettroniche, mirando ad ampliare il numero di Stati Membri che accettano già di condividere le informazioni relative ai pazienti e alle prescrizioni elettroniche grazie al programma per le telecomunicazioni “Connecting Europe Facility” e supportando il lavoro sull’interoperabilità dei risultati delle analisi di laboratorio, delle immagini diagnostiche e delle relazioni di dimissione dagli ospedali. Tali progressi porteranno notevoli benefici soprattutto ai malati rari e ai professionisti della salute, grazie al grande valore aggiunto apportato dalla collaborazione europea nel campo delle malattie rare.
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Opinioni sulla proposta di regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie ed emendamento della direttiva 2011/24/EU
Un articolo pubblicato in Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research esamina la proposta, e i relativi database, riguardante una normativa sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA – health technology assessment) e l’emendamento della Direttiva 2011/24/EU. Sebbene in generale la proposta sia stata benaccolta, poiché mira a migliorare la collaborazione e l’efficacia della HTA, sono emersi alcuni interrogativi sulla creazione di un’unica entità di gestione e sulla sua base giuridica. L’articolo passa in rassegna gli interrogativi, le discussioni e i consigli per un esito equilibrato che goda dell’approvazione di tutti i portatori di interesse nel caso in cui l’emendamento fosse approvato e, nel caso in cui non lo fosse, tutti gli sforzi che sarebbero necessari per trovare una soluzione alternativa sulla base delle discussioni già condotte.
Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res. 2019 Jan 29:1-11
Consulta l’abstract su PubMed
Il Registro Rare Disease Models and Mechanisms – Europe apre le registrazioni
“Solve-RD – Solving the unsolved rare diseases” (risolviamo le malattie rare non risolte) è un ampio progetto di ricerca europeo finanziato dall’UE per cinque anni (2018-2022) nel quadro di Horizon 2020. Il consorzio sta collaborando con le Reti di Riferimento Europee (ERN) per migliorare la diagnosi delle malattie rare.
Solve-RD si occupa di creare l’European Rare Disease Models & Mechanisms Network (RDMM-Europe – Rete europea dei modelli e dei meccanismi delle malattie rare), ispirandosi al modello della fortunata esperienza canadese.
Scopo di RDMM-Europe è mettere in collegamento i medici che individuano nuovi geni in pazienti affetti da malattie rare con gli scienziati di base che possono analizzare dal punto di vista funzionale i geni equivalenti e le vie in organismi modello. Solve-RD erogherà 50 finanziamenti iniziali (ciascuno del valore di 20.000 Euro) per progetti che permetteranno una rapida conferma dei geni potenzialmente patogenetici e la spiegazione dei meccanismi molecolari sottostanti alla malattia.
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Per maggiori informazioni visita il “link alla registrazione”
Michelle Muscat nominata Rappresentante di EURORDIS
Michelle Muscat, Presidentessa della National Alliance for Rare Diseases, è stata nominata Rappresentante di EURORDIS per la sesta volta consecutiva.
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L’Università di Amsterdam svilupperà generici di farmaci costosi e rari
Il Centro Medico dell’Università di Amsterdam ha dichiarato in un comunicato stampa che preparerà diverse versioni generiche di farmaci rari e costosi, che saranno più accessibili e meno cari rispetto a quelli prodotti dalle aziende farmaceutiche. Il progetto è stato finanziato con una donazione di 5 milioni di Euro proveniente dalla VriendenLoterij.
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