Edizione del 20 Febbraio 2019

Il 28 settembre 2018, si è tenuta una riunione straordinaria del Gruppo Direttivo per la promozione della salute, la prevenzione e la gestione delle malattie non trasmissibili con i rappresentanti di 23 Stati Membri, Norvegia e Islanda. Scopo dell’incontro era fornire informazioni sul programma di ricerca Horizon 2020 e sul Programma di Supporto alle Riforme Strutturali, nonché presentare le prospettive di Horizon Europe, del Programma di Supporto alle Riforme e del Fondo Sociale Europeo+( FSE+), riconoscendo l’importanza di rafforzare i legami tra politica sanitaria e di ricerca. Il programma Horizon 2020 mira a far progredire i lavori e i progetti per una migliore comprensione delle malattie, per la promozione della salute e la prevenzione delle malattie, per la diagnosi e il trattamento, per la ricerca nel campo delle politiche sanitarie e per l’implementazione della ricerca. Ciò dovrebbe favorire lo sviluppo di sinergie tra i programmi sanitari e di ricerca europei. È stata anche menzionata la proposta di riunire cinque fondi (l’attuale FSE, il fondo per l’occupazione giovanile YEI, il fondo europeo di aiuti agli indigenti FEAD e i programmi per l’impiego e l’innovazione sociale) all’interno del futuro FSE+. Nell’insieme, l’incontro ha fatto emergere la volontà della Commissione di lavorare condividendo le risorse e di promuovere l’arricchimento reciproco e la coerenza tra programmi europei.

Dopo questa riunione, il 6 novembre 2018, si è tenuto in Lussemburgo il primo incontro ufficiale del Gruppo Direttivo, nel quale si è discusso dell’opportunità di collaborare con il Gruppo di Esperti sull’informazione in campo sanitario al fine di supportare il processo decisionale, dello sviluppo di Orphanet e della piattaforma dei registri di malattie rare da parte del Centro Comune di Ricerca e, infine, della necessità di riconoscere la priorità della salute mentale quale area per le migliori pratiche.

Consulta la minuta della riunione

Il Tribunale ha dato ragione alla Commissione Europea e all’Agenzia Europea per i Medicinali in una causa intentata dalla Bristol-Myers Squibb Pharma (BMS), confermando l’obbligo di dimostrare il beneficio significativo apportato da un farmaco rispetto a tutti gli altri medicinali già autorizzati prima della concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Il caso in questione riguardava l’obbligo di BMS di raccogliere dati comparativi tra il suo prodotto e un farmaco autorizzato dopo che l’azienda ha presentato la sua richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio. Tale confronto può essere di difficile valutazione per via della scarsità di dati disponibili riguardanti i farmaci recentemente autorizzati. Tuttavia, il Tribunale ha confermato il parere negativo del Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) dovuto al fatto che le informazioni raccolte da BMS non erano sufficienti per un raffronto adeguato.    

Per via del successo del regolamento sui medicinali orfani, sempre più aziende stanno sviluppando contemporaneamente farmaci orfani simili. La competizione che ne deriva per l’autorizzazione all’immissione in commercio sta mettendo alla prova le severe norme del COMP e i processi per la concessione dell’autorizzazione.  

Consulta la sentenza del Tribunale

Lo scorso giungo, la Commissione Europea ha pubblicato la relazione finale di uno studio sui servizi di assistenza sanitaria transfrontaliera allo scopo di orientare il miglioramento nella trasmissione delle informazioni ai pazienti. Il documento identifica alcuni principi fondamentali per la correttezza dei servizi erogati nei Punti di Contatto Nazionali (PCN); tali principi sono concepiti per supportare i PCN affinché forniscano informazioni chiare e accurate in materia di assistenza sanitaria transfrontaliera. Il documento elenca 9 principi:    

• Principio di visibilità
• Principio di accessibilità
• Principio di trasparenza
• Principio di inclusione
• Principio di dualità
• Principio di informazione ai pazienti in partenza, in conformità con la Direttiva
• Principio di informazione ai pazienti in arrivo, in conformità con la Direttiva
• Principio di informazione ai provider di assistenza sanitaria
• Principio di collaborazione

Nel loro insieme, i principi mirano a migliorare l’uniformità, la qualità e gli standard incentrati sui pazienti nella pratica dei PCN.

Consulta la relazione

Il 4 gennaio, il governo britannico ha pubblicato una nuova nota orientativa sulla regolamentazione di farmaci, dispositivi medici e sperimentazioni cliniche in caso di Brexit senza accordo. Il documento riafferma la decisione del Regno Unito di lasciare la rete europea di regolamentazione dei farmaci, con l’Agenzia Regolatoria dei Farmaci e dei Prodotti Sanitari (MHRA) che prenderà il posto dell’UE in questo campo. Per tutti i prodotti autorizzati a livello centrale approvati dall’UE fino ad oggi dovrebbe essere garantita l’autorizzazione all’immissione in commercio nel Regno Unito e i farmaci orfani manterrebbero il proprio periodo di esclusiva commerciale di dieci anni. Il mercato britannico rimarrebbe aperto ai prodotti che soddisfano le norme europee per un generico “periodo di tempo limitato”. Infine, il governo ha ribadito il proprio impegno ad allineare la regolamentazione delle sperimentazioni cliniche agli standard europei in caso di “no-deal”.

Consulta la nota orientativa

Lo scorso dicembre, il Progetto 100.000 Genomes (avviato nel regno Unito nel 2012) ha annunciato di aver raggiunto l’obiettivo di sequenziare 100.000 genomi umani: 85.000 pazienti del servizio sanitario nazionale affetti da malattia rara oppure imparentati con un malato raro e i genomi di cellule tumorali. Il progetto ha dato risultati positivi poiché il 25% dei malati rari che hanno partecipato all’iniziativa ha ricevuto una diagnosi per la prima volta, vedendo aumentare la propria possibilità di essere curato. Inoltre, il governo britannico sta pensando di ampliare l’obiettivo del progetto, mirando a sequenziare 5 milioni di genomi nei prossimi cinque anni.

Continua a leggere

Uno studio pubblicato in Value in Health Journal analizza il Programma per Farmaci Altamente Innovativi (HIDP – Highly Innovative Drug Programme) della Repubblica Ceca da un punto di vista farmacoeconomico. Nello specifico, l’articolo valuta le decisioni in materia di rimborso nel quadro del programma. Ai farmaci altamente innovativi (HID) viene assegnato un rimborso temporaneo (RT) della durata di 2 – 3 anni. In questo periodo, il farmaco non deve rispondere ai criteri riguardanti il rapporto costo-efficacia e la soglia di disponibilità a pagare, che diventano un obbligo solo dopo la transizione allo status di rimborso permanente (RP). I risultati dell’analisi dimostrano un alto tasso di successo, con l’83% dei farmaci che raggiungono lo status di RP poiché i produttori sono riusciti a ridurre il prezzo dei loro farmaci. Gli autori ritengono che il programma HIDP porti notevoli benefici ai pazienti poiché favorisce l’accesso tempestivo a medicinali innovativi malgrado i costi più elevati e che sia particolarmente adatto alle piccole dimensioni del mercato di questo Paese e alla sua economia relativamente più debole rispetto ad altri Paesi dell’Europa occidentale. Ciononostante, l’analisi evidenzia anche come il programma in generale non sia adatto ai farmaci orfani che di solito hanno prezzi elevati e un rapporto costo-efficacia elevato e incrementale; i medicinali orfani non potrebbero rientrare nel programma HIDP poiché non sarebbero in grado di soddisfare i rigidi criteri di costo-efficacia, perdendo la possibilità di essere rimborsati.        

Value Health Reg Issues. 2018 Sep;16:92-98.

Consulta l’abstract su PubMed

Uno studio pubblicato in Molecular Genetics and Genomic Medicine Journal passa in rassegna le opinioni dei pazienti riguardo all’accettazione o al rifiuto di scoperte accidentali avvenute a seguito del sequenziamento del loro genoma. Sono state esaminate le risposte di 31 partecipanti al progetto 100.000 Genomes. In generale, i ricercatori hanno osservato che i quattro temi principali definiti significativi in letteratura per la scelta dei pazienti (correlazione genotipo/fenotipo, gravità della malattia e implicazioni per i membri della famiglia) erano rilevanti. Tuttavia, gli autori sottolineano come i progressi della tecnologia nel sequenziamento del genoma richiedano un nuovo e più ampio senso di responsabilità rispetto a quello descritto attualmente. Spesso i pazienti allargavano questo senso di responsabilità ad ambiti che andavano oltre la famiglia e la comunità della biologia, verso considerazioni più ampie riguardanti quella che gli autori definiscono “genomica sociale” (p.1093).

Mol Genet Genomic Med. 2018 Nov;6(6):1079-1096

Consulta l’abstract su PubMed