Nei mesi di ottobre e novembre 2021, la FDA ha concesso la designazione orfana per le seguenti 64 indicazioni:
· Trattamento del tumore del pancreas
· Trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B positivo al virus di Epstein Barr, non altrimenti specificato (EBV+ DLBCL, NOS)
· Trattamento della neurite ottica
· Trattamento della sindrome di Dravet
· Trattamento della leucemia mieloide acuta
· Trattamento dell’emofilia A o B con o senza inibitori
· Distrofie retiniche associate alla mutazione di RPGRIP1
· Trattamento del deficit di alfa-1-antitripsina
· Trattamento del colangiocarcinoma (tumore delle vie biliari intraepatiche)
· Trattamento della leucemia mieloide acuta
· Trattamento della sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi tipo II, MPS II)
· Trattamento dell’anemia a cellule falciformi
· Trattamento del mieloma multiplo
· Trattamento della gastroenterite eosinofila
· Trattamento della gastrite eosinofila (EG)
· Trattamento del linfoma a cellule T
· Trattamento del sarcoma dei tessuti molli (STS)
· Trattamento della leucemia linfoblastica acuta
· Trattamento della sindrome di Lennox-Gastaut
· Trattamento dell’amiloidosi da transtiretina
· Trattamento della sclerosi sistemica
· Trattamento della leucemia mielogena cronica
· Trattamento della malattia di Buerger
· Trattamento della sclerosi laterale amiotrofica
· Trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
· Trattamento del mieloma multiplo
· Trattamento del tumore del pancreas
· Trattamento del glioma maligno
· Trattamento dell’emorragia subaracnoidea
· Trattamento del tumore dell’esofago
· Trattamento della malattia di Crohn pediatrica
· Trattamento della malattia di Huntington
· Trattamento della leucemia linfatica cronica
· Trattamento della sindrome di Alport
· Trattamento della sindrome del dolore regionale complesso (CRPS)
· Trattamento della candidiasi invasiva
· Prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite
· Trattamento della sindrome nefrosica (NS) idiopatica a esordio infantile, definita come NS dipendente dagli steroidi o NS con frequenti recidive
· Trattamento dell’emorragia intracerebrale
· Trattamento della sindrome dell’X fragile
· Trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
· Trattamento della demenza frontotemporale
· Trattamento della miastenia grave
· Trattamento del carcinoma epatocellulare
· Trattamento della malattia associata agli anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria associata alla mielina (MOGAD)
· Trattamento della fibrosi cistica
· Trattamento del condrosarcoma
· Trattamento dell’esofagite eosinofila
· Trattamento del linfoma periferico a cellule T (PTCL)
· Trattamento del linfoma follicolare
· Trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber
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