Edizione del 24 Febbraio 2022

Questo nuovo studio, pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases, valuta la sicurezza post-marketing (successiva all’immissione in commercio) dei farmaci orfani negli Stati Uniti, valutando le modifiche all’etichettatura e individuando i fattori associati alla sicurezza post-marketing che influenzano l’autorizzazione, sulla base dell’analisi del database dei medicinali orfani della FDA. Lo studio comprende tutti i farmaci orfani autorizzati dalla FDA dal 1998, ed evidenzia che il 69,2% di questi ha subito modifiche dell’etichettatura relative alla sicurezza post-marketing dopo

l’attribuzione della designazione e l’autorizzazione. Lo studio dimostra che è stata predisposta un’azione normativa tempestiva per i medicinali orfani con frequenti aggiornamenti dell’etichettatura relativi alla sicurezza, per orientarne la prescrizione, in particolare per i medicinali autorizzati per un uso a lungo termine. Lo studio dimostra inoltre che le modifiche all'etichettatura per gravi eventi relativi alla sicurezza sono rare e si concentrano principalmente sul rafforzamento delle avvertenze indicate nel riquadro in grassetto (il cosiddetto “boxed warning”).

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Questo nuovo studio, pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases, esamina l’ecosistema spagnolo dei pazienti affetti da malattie da accumulo lisosomiale, analizzando il percorso dei malati, dalla diagnosi al follow-up, e valutando i bisogni non soddisfatti percepiti dai pazienti. Lo studio evidenzia come per i pazienti l’impatto della malattia sia notevole in termini di routine quotidiana, di ambiente lavorativo e vita sociale. Lo studio rivela inoltre che il principale bisogno non soddisfatto riportato dai pazienti e dai professionisti della salute consiste nella necessità di una diagnosi più rapida, che potrebbe essere raggiunta migliorando la formazione dei clinici.

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