40° anniversario dell’Orphan Drug Act statunitense: il bilancio di NORD
Questo mese, la National Organization for Rare Disorders (NORD) si unisce alla più ampia comunità di malattie rare degli Stati Uniti per celebrare il 40° anniversario dell'Orphan Drug Act (ODA). Convertito in legge nel 1983, l'ODA ha rappresentato una delle prime grandi vittorie per i difensori dei diritti dei malati rari. L’atto è stato elaborato come risposta al “problema dei medicinali orfani”, ossia di quei farmaci che non venivano sviluppati in ragione delle ridotte dimensioni delle popolazioni di pazienti cui erano destinati. Nei decenni successivi, la FDA ha autorizzato oltre 1.100 indicazioni orfane.
Oltre a introdurre incentivi per lo sviluppo e la distribuzione di terapie per i malati rari, l'ODA ha ispirato la creazione di NORD e la nascita della comunità statunitense dei difensori dei diritti dei malati rari che, nel corso degli ultimi quattro decenni, hanno dato voce ai pazienti e ai loro caregiver. Inoltre, NORD ha contribuito all’elaborazione di diverse politiche, progetti e studi che hanno migliorato l'accesso all’assistenza e promosso la ricerca nel campo delle malattie rare.
Nonostante i progressi resi possibili dall'ODA, la strada da percorrere è ancora lunga. Meno del 10% delle malattie rare note dispone di un trattamento, e le terapie risolutive sono ancora meno numerose. Tuttavia, i progressi compiuti negli ultimi quarant’anni dimostrano che la comunità delle malattie rare è potente, e che continuerà a lavorare a favore dell’innovazione e del cambiamento.
