Edizione del 31 Maggio 2023

Questo nuovo articolo, pubblicato in Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research, passa in rassegna le raccomandazioni metodologiche per la valutazione economica delle terapie cellulari e geniche, e la misura in cui queste raccomandazioni sono state implementate nelle valutazioni pubblicate.

La valutazione economica delle terapie geniche può essere difficoltosa, poiché in genere queste hanno costi iniziali significativi, in assenza di evidenze cliniche robuste. Di conseguenza, il processo di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) per tali terapie è complesso e non vi è consenso unanime sulla migliore metodologia per ogni aspetto della valutazione economica della terapia genica. Tuttavia, poiché si prevede che il numero di terapie disponibili aumenti in modo significativo nel prossimo futuro grazie ai progressi scientifici, è importante sviluppare e iniziare ad applicare approcci metodologici standardizzati per garantire che le nuove terapie siano messe a disposizione dei pazienti in maniera tempestiva.

Attraverso una revisione sistematica della letteratura, gli autori hanno individuato 21 raccomandazioni metodologiche per la valutazione economica delle terapie geniche che hanno raggiunto le soglie di consenso. Tuttavia, la maggior parte degli studi di valutazione pubblicati non applicava le raccomandazioni pubblicate e si basava su confronti con pazienti naïve. Ciò dimostra che anche quando le raccomandazioni sono in fase di sviluppo o esistono già, non vengono applicate agli studi in corso. In ragione dell’unicità delle sfide associate a queste terapie, potrebbero essere necessari nuovi approcci per affrontarle nel campo dell’economia sanitaria. Per questo motivo, gli autori raccomandano ai ricercatori che studiano le terapie geniche e cellulari di fare uno sforzo per ricercare e implementare le raccomandazioni metodologiche esistenti prima di avviare tali studi.

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Questo nuovo articolo, pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases, sfrutta l’esperienza della malattia di Castleman per proporre un approccio collaborativo di crowdsourcing per la definizione dei programmi di ricerca sulle malattie rare.

Tradizionalmente, le organizzazioni finanziano la ricerca selezionando il candidato più qualificato che risponde a un invito a presentare proposte su un tema di ricerca predefinito. Tuttavia, ciò può essere difficoltoso nel campo delle malattie rare, dove il numero ridotto di ricercatori può comportare una penuria di proposte di grande impatto presentate da team altamente qualificati.

Il Collaborative Network Approach (CNA – approccio collaborativo di rete), così come implementato per la prima volta dal Castleman Disease Collaborative Network (CDCN – Rete collaborativa per la malattia di Castleman), cerca di superare questi limiti coinvolgendo tutti i portatori di interesse per individuare e dare priorità ai quesiti di ricerca ad alto impatto. Attraverso questo processo, si conducono diverse attività divulgative per identificare i membri della comunità di una determinata malattia; successivamente il programma di ricerca viene predisposto in maniera collaborativa mediante il crowdsourcing sulle questioni rilevanti; vengono quindi identificati i ricercatori qualificati e gli studi iniziano non appena i finanziamenti sono resi disponibili.

Nel caso della malattia di Castleman, la CDCN è riuscita a generare una serie di quesiti di ricerca incentrati sui pazienti, che hanno contribuito a orientare le attività di ricerca della rete. Il CNA rappresenta quindi uno strumento utile per le organizzazioni che desiderano coordinare attività di ricerca orientate dalla comunità anche nell’ambito di altre malattie rare.

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Questo articolo, recentemente pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases, esamina le componenti principali degli studi clinici decentralizzati (DCT – decentralised clinical trials), in particolare in riferimento alle malattie rare.

I modelli tradizionali di studi clinici spesso richiedono che i partecipanti percorrano lunghe distanze per raggiungere i siti di trattamento centralizzati, dove si sottopongono a test e procedure. Ciò può rappresentare un peso significativo per i pazienti e le loro famiglie, in particolare nel caso delle malattie rare, che spesso colpiscono i bambini e/o si associano a significative problematiche fisiche o cognitive, che hanno conseguenze in termini di reclutamento, compliance e partecipazione continuativa dei partecipanti alla ricerca clinica.

Di recente, i DCT sono stati proposti come possibile soluzione a queste sfide. Come suggerisce il nome, i DCT attingono alle nuove tecnologie e ai servizi di telemedicina per consentire la partecipazione virtuale agli studi clinici. Nei casi di test che richiedono necessariamente la presenza fisica, è comunque possibile utilizzare un approccio ibrido per ridurre al minimo il peso della partecipazione. Inoltre, i DCT rendono la ricerca clinica più accessibile ai pazienti che vivono in aree remote, il che può aumentare la diversità delle popolazioni oggetto di studio e, di conseguenza, migliorare la validità esterna dei risultati.

In ragione del loro nuovo status e della dipendenza dai servizi di telemedicina, si rendono necessarie alcune considerazioni di natura normativa riguardo all’avvio di un DCT. Essendo decentralizzati, questi studi possono essere più complessi dal punto di vista normativo, in quanto partecipanti diversi possono essere soggetti a requisiti diversi. Inoltre, la governance dei dati rappresenta una questione critica in termini di privacy dei pazienti.

Nella maggior parte delle regioni sono disponibili poche indicazioni normative specifiche per i DCT, il che rende difficile la loro valutazione. Tuttavia, il loro valore nell’integrare i dati generati dagli studi clinici randomizzati (RCT) tradizionali non deve essere trascurato, in particolare in termini di espansione del pool di pazienti che possono o desiderano a partecipare allo studio.

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