Edizione del 31 Ottobre 2022

A luglio 2022, la FDA ha concesso la designazione orfana per le seguenti 37 indicazioni:

• Trattamento dei tumori stromali gastrointestinali (GIST)
• Trattamento dell’atrofia ottica autosomica dominate
• Trattamento dell’atrofia sistemica multipla (MSA)
• Trattamento dei linfomi periferici a cellule T
• Trattamento del tumore del pancreas
• Trattamento della distrofia della retina correlata alla mutazione R135W nel gene della rodopsina
• Trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
• Trattamento della mucopolisaccaridosi tipo I (MPS-I)
• Trattamento delle sindromi mielodisplastiche
• Trattamento della leucemia linfoblastica acuta
• Trattamento del tumore gastrico
• Trattamento del carcinoma in situ (CIS) dei due terzi anteriori del cavo orale
• Trattamento del tumore gastrico, compreso il tumore della giunzione gastroesofagea
• Trattamento della miastenia grave
• Trattamento dell’ipoparatiroidismo
• Trattamento della leucoencefalopatia con sferoidi assonali e glia pigmentata a esordio nell’età adulta
• Trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH)
• Diagnosi e presa in carico dell’amiloidosi da transtiretina
• Trattamento della macroglobulinemia di Waldenström
• Trattamento dell’encefalopatia ipossica ischemica neonatale
• Prevenzione della malattia acuta del trapianto contro l’ospite (GVHD)
• Trattamento della sindrome nefrosica idiopatica a esordio infantile (definita come SN steroido-dipendente o con frequenti recidive)
• Trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
• Trattamento della mucopolisaccaridosi tipo II (MPS II), anche nota come sindrome di Hunter
• Trattamento del glioblastoma multiforme
• Trattamento del melanoma di stadio IIb fino a IV
• Trattamento dell’encefalite autoimmune da anticorpi contro il recettore N-metil-D-aspartato
• Trattamento della fibrosi polmonare idiopatica
• Trattamento della mastocitosi
• Trattamento della sindrome di Dravet
• Trattamento del tumore maligno della guaina dei nervi periferici
• Trattamento delle lesioni cutanee indotte dall’iprite
• Trattamento dell’eritromelalgia
• Trattamento della distrofia corneale
• Trattamento della sindrome epatorenale

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