Le malattie rare in un mondo che invecchia: valutazione del panorama politico in 16 paesi
Questo nuovo rapporto, che valuta il panorama delle politiche per le malattie rare in 16 paesi del mondo, è stato redatto da Global Coalition on Aging e da Global Rare Disease Policy Network, sulla base di una revisione della letteratura, di un’analisi delle politiche e di interviste con portatori di interesse, al fine di comprendere il modo in cui questi paesi stanno affrontando le malattie rare. Concentrandosi su diagnosi e screening, accesso alle cure e rimborsi, sulle politiche nazionali e sulla governance, il rapporto mira a individuare le aree nelle quali le politiche funzionano o non funzionano, e dove siano necessari interventi prioritari.
A seguito dei cambiamenti demografici e dei progressi della medicina, le malattie rare non possono più essere considerate principalmente una questione pediatrica. Al contrario, il rapporto affronta le malattie rare in un’ottica che abbraccia l’intero arco della vita, con l’obiettivo di comprendere come esse interagiscano con altre problematiche di salute pubblica, come l’invecchiamento della popolazione e la sostenibilità del sistema sanitario.
Nel complesso, il rapporto indica i ritardi nella diagnosi, la carenza di personale, la frammentazione dell’assistenza e la diseguaglianza nell’accesso alle terapie come sfide che la comunità globale delle malattie rare si trova ad affrontare. Tuttavia, riconosce anche che esistono limiti in termini di comparabilità tra i vari paesi e di evidenze scientifiche esistenti sulle malattie rare nelle popolazioni più anziane.
Sulla base dei risultati della valutazione, il rapporto propone una serie di raccomandazioni volte a rafforzare le strutture di governance nazionali, modernizzare i sistemi diagnostici, ampliare la capacità clinica, sostenere l’innovazione, adeguare i sistemi di rimborso e rafforzare la collaborazione internazionale. Queste raccomandazioni costituiscono una serie di priorità politiche che potranno aiutare i paesi a predisporre sistemi per le malattie rare in grado di sostenere sia i pazienti attuali che le generazioni future, in linea con l’invecchiamento della popolazione e con la scoperta di nuove tecnologie terapeutiche.
