Questo nuovo articolo, pubblicato in EMBO Molecular Medicine, esamina il potenziale dei basket clinical trial (studi clinici “basket”) nel promuovere la ricerca sulle malattie rare. L’articolo, elaborato nel contesto delle attività della Task Force sulle eziologie molecolari condivise del Consorzio internazionale per la ricerca sulle malattie rare (IRDiRC), delinea le sfide e le opportunità dell’adozione di un approccio basket trial, e formula alcune raccomandazioni sul modo in cui queste strategie possano essere integrate nel processo di sviluppo dei farmaci per le malattie rare.
Il termine “basket clinical trial” si riferisce a una modalità di progettazione degli studi clinici che valuta un singolo intervento per più malattie con una stessa eziologia molecolare. Negli ultimi anni, questo approccio è diventato sempre più comune in oncologia, e ha portato all’autorizzazione di diversi medicinali, aprendo la strada all’implementazione in altri campi della medicina.
In questo articolo, la task force mette in luce diverse sfide nella conduzione di basket trial per le malattie rare. In primo luogo, i team di ricerca devono superare tutti gli ostacoli solitamente associati alle malattie rare e alle piccole popolazioni di pazienti. Vi sono inoltre alcune difficoltà specifiche inerenti ai basket trial, come la valutazione della plausibilità biologica della strategia di intervento mirata e la valutazione della sicurezza in diverse popolazioni, con sintomi e comorbilità diverse.
Malgrado queste sfide, i basket trial hanno un potenziale significativo nell’accelerare lo sviluppo dei farmaci per malattie rare, poiché garantiscono l’accesso di più pazienti agli studi clinici e limitano gli ostacoli metodologici e analitici associati agli studi che coinvolgono piccole popolazioni. Inoltre, un approccio alla ricerca basato su un’eziologia molecolare comune potrebbe stimolare l’innovazione, con lo sviluppo di medicinali di precisione che rispondano alle esigenze dei pazienti affetti da diverse malattie rare.
Al fine di sfruttare appieno questo potenziale, la task force formula diverse raccomandazioni su come integrare i basket trial nella ricerca sulle malattie rare, con riflessioni sulla ricerca preclinica, sulla progettazione degli studi, sull’etica della ricerca e sul processo decisionale normativo.
Principali riflessioni per la riuscita della progettazione e dell’implementazione dei basket trial nel campo delle malattie rare (Zanello et al, 2023)
Nel complesso, la task force auspica che l’applicazione degli approcci basati sull’eziologia oltre il campo dell’oncologia favorisca lo sviluppo di farmaci e contribuisca a rispondere alle numerose esigenze mediche non ancora soddisfatte della comunità delle malattie rare. Un’ulteriore collaborazione tra clinici, industria, enti di regolamentazione, decisori politici e pazienti permetterà di superare le sfide delineate in questo articolo e di sfruttare appieno il potenziale di questo innovativo approccio.
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