IRDiRC: un decennio di progressi e sfide
Un nuovo studio, pubblicato in Nature Reviews Drug Discovery, riassume la visione e gli obiettivi del Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC), soffermandosi sui risultati raggiunti e sulle prospettive a dieci anni dalla sua creazione. IRDiRC è stato creato nel 2011 con lo scopo di affrontare le malattie rare attraverso la ricerca. I due obiettivi iniziali di IRDiRC erano di contribuire allo sviluppo di strumenti diagnostici per la maggior parte delle malattie rare e alla scoperta di 200 nuove terapie entro il 2020. Nel 2017 l'obiettivo terapeutico è stato raggiunto e superato, e la visione è cambiata: permettere a tutti i malati rari di ricevere una diagnosi accurata, assistenza e i trattamenti disponibili entro un anno dal primo consulto medico. Inoltre, lo studio evidenzia come IRDiRC sia effettivamente riuscito a riunire importanti portatori di interesse internazionali che collaborano per stimolare la ricerca e giungere a soluzioni concrete per i malati rari. IRDiRC è anche riuscito a definire politiche, raccomandazioni e linee guida, che sono ora disponibili in tutto il mondo a beneficio della ricerca sulle malattie rare. Per continuare a garantire la pertinenza dei suoi obiettivi, IRDiRC ha avuto interazioni continue con la comunità delle malattie rare, in particolare attraverso l’organizzazione di conferenze internazionali, con la partecipazione di ricercatori, pazienti e decisori politici, e con la diffusione di informazioni attraverso il suo sito e la sua newsletter.
