Anemia a cellule falciformi: un’analisi descrittiva post-hoc di SUSTAIN dimostra che il trattamento a base di crizanlizumab aumenta la probabilità che i pazienti non presentino crisi vaso-occlusive e ritarda l’insorgenza della prima crisi vaso-occlusiva
- Am J Hematol. 2019 Jan;94(1):55-61
Xantomatosi cerebrotendinea: uno studio di coorte retrospettivo con follow-up a lungo termine dimostra che l’effetto del trattamento a lungo termine con acido chenodeossicolico dipende dall’età al momento dell’inizio del trattamento
- Neurology. 2019 Jan 8;92(2):e83-e95
Neuropatia autonomica e sensoriale ereditaria: una sperimentazione randomizzata, controllata con placebo, a gruppi paralleli, dimostra che l’integrazione di l-serina ad alto dosaggio è sicura ed efficace nel rallentare la progressione della malattia
- Neurology. 2019 Jan 22;92(4):e359-e370
Sindrome di Down: uno studio su due gruppi in un centro terziario dimostra che le infezioni sono associate a degenerazione neurologica e aumento della mortalità
- Orphanet J Rare Dis. 2019; 14: 15
Osteogenesi imperfetta: uno studio monocentrico trasversale evidenzia, nel 52% della coorte, la presenza di apnee ostruttive del sonno, una malattia che potrebbe facilmente passare inosservata nella maggior parte dei pazienti
- Orphanet J Rare Dis. 2018 Dec 29;13(1):231
Encefalite limbica associata ad anticorpi anti-recettore NMDA: un punteggio per prevedere la funzione neurologica un anno dopo la diagnosi
- Neurology. 2019 Jan 15;92(3):e244-e252
Distrofia muscolare di Duchenne: lo studio dei profili cardiologici dei pazienti cechi evidenzia che i maschi presentano un aumento del tempo di rilassamento T1 indipendentemente dalla presenza o assenza di fibrosi miocardica
- Panovský R, et al. Orphanet J Rare Dis. 2019
Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: una sperimentazione controllata in doppio cieco dimostra che caplacizumab è associato a una più rapida normalizzazione del numero di piastrine e ad altri esiti secondari positivi
- N Engl J Med. 2019 Jan 24;380(4):335-346
Distonia focale della mano azione-specifica: uno studio retrospettivo dimostra che la talamotomia ventro-orale è un trattamento fattibile e ragionevole, sebbene siano necessari studi prospettici, randomizzati e in cieco per una valutazione più accurata
- Neurology. 2019 Jan 22;92(4):e371-e377
Linfoma anaplastico a grandi cellule CD30-positivo: una sperimentazione globale, in doppio cieco, randomizzata su brentuximab vedotin associato a chemioterapia dimostra un miglioramento nella sopravvivenza senza progressione e con sicurezza gestibile
- Lancet. 2019 Jan 19;393(10168):229-240
Leucemia linfatica cronica a cellule B: uno studio di fase 3 multicentrico, randomizzato, in aperto, dimostra che l’associazione di ibrutinib e obinutuzumab rappresenta un trattamento non chemioterapico combinato efficace e sicuro
- Lancet Oncol. 2019 Jan;20(1):43-56
Mieloma multiplo: uno studio di fase 3 multicentrico, in aperto, randomizzato, dimostra che la terapia di mantenimento con lenalidomide migliora la sopravvivenza senza progressione rispetto all’osservazione, ma non la sopravvivenza complessiva
- Lancet Oncol. 2019 Jan;20(1):57-73
Glioblastoma recidivante: uno studio di fase 2 multicentrico, in aperto, randomizzato, controllato, evidenzia un tasso di sopravvivenza complessiva incoraggiante con regorafenib rispetto a lomustina
- Lancet Oncol. 2019 Jan;20(1):110-119
Tumore fibroso solitario maligno dedifferenziato avanzato: uno studio di fase 2 multicentrico, a braccio singolo, evidenzia una risposta parziale a pazopanib nel 51% dei pazienti
- Martin-Broto J, et al. Lancet Oncol. 2019
Leucemia linfatica cronica a cellule B non trattata: una sperimentazione di fase 3 dimostra che il trattamento a base di ibrutinib è superiore di quello a base di bendamustina associato a rituximab nei pazienti anziani per sopravvivenza senza progressione
- N Engl J Med. 2018 Dec 27;379(26):2517-2528
Linfoma a grandi cellule B refrattario: una sperimentazione di fase 1-2 multicentrica a braccio singolo dimostra che axicabtagene ciloleucel può indurre risposte durature e sopravvivenza media superiore a 2 anni, con un profilo di sicurezza gestibile
- Lancet Oncol. 2019 Jan;20(1):31-42
Chilotorace associato a malattie linfoproliferative: il successo del trattamento delle malattie linfoproliferative sembra un fattore molto importante per la scomparsa del chilotorace
- Pospiskova J, et al. Orphanet J Rare Dis. 2019
Leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica recidivanti/refrattarie: il trapianto HLA-aploidentico sequenziale costituisce un trattamento di salvataggio efficace
- Am J Hematol. 2018 Dec;93(12):1524-1531
Leucemia mieloide acuta ricorrente: una sperimentazione di fase 2 randomizzata di tre regimi terapeutici evidenzia una preferenza per alvocidib, citarabina e mitoxantrone, sottolineando tuttavia la necessità di procedere con cautela nei pazienti anziani
- Am J Hematol. 2019 Jan;94(1):111-117
Leucemia mieloide acuta: risultati contrastanti tra due studi su pazienti anziani sottoposti a chemioterapia di induzione prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
- Am J Hematol. 2019 Feb;94(2):209-215 & Am J Hematol. 2019 Jan;94(1):103-110
Leucemia mieloide acuta: analisi retrospettiva sul trapianto allogenico di cellule staminali a seguito di una recidiva successiva al trapianto autologo di cellule staminali
- Am J Hematol. 2018 Dec;93(12):1532-1542
Leucemia mieloide acuta: un’analisi retrospettiva dimostra che il trapianto allogenico di cellule staminali da fratello compatibile costituisce un’opzione ragionevole per il trapianto in pazienti giovani con mutazione isolata in NPM1
- Am J Hematol. 2019 Feb;94(2):231-239
Encefalopatia neonatale senza diagnosi: uno studio di coorte prospettico multicentrico dimostra che le misure del talamo acquisite con spettroscopia protonica subito dopo la nascita offrono precisione per prevedere lo sviluppo neurologico dopo due anni
- Lancet Neurol. 2019 Jan;18(1):35-45
Encefalopatia ipossico-ischemica lieve: studio multicentrico prospettico degli esiti nella prima infanzia a 18-22 mesi
- Pediatr Res. 2018 Dec;84(6):861-868
