Incidenza e fattori di rischio per l’eosinofilia e la pneumopatia nei bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica esposti ai farmaci biologici
- Arthritis Care Res (Hoboken) . 2023 Oct;75(10):2063-2072
Follow-up dei sintomi premotori della malattia di Parkinson negli adulti affetti dalla malattia di Gaucher tipo 1 e analisi dei loro profili enzimatici lisosomiali nel liquido cerebrospinale
- Orphanet J Rare Dis . 2023 Oct 2;18(1):309
Sicurezza ed efficacia di tamoxifene nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne: uno studio di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (TAMDMD)
- Lancet Neurol . 2023 Oct;22(10):890-899
Garetosmab nella fibrodisplasia ossificante progressiva: uno studio di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
- Nat Med . 2023 Oct;29(10):2615-2624
Efficacia della cardiochirurgia palliativa nei pazienti con trisomia 18 con aumento del flusso sanguigno polmonare
- Am J Med Genet A . 2023 Nov;191(11):2703-2710
Trattamento con sintilimab dell’infezione cronica attiva da virus Epstein-Barr e della linfoistiocitosi emofagocitica associata al virus Epstein-Barr nei bambini
- Orphanet J Rare Dis . 2023 Sep 22;18(1):297
Sindrome 3M: valutazione delle caratteristiche cliniche e di laboratorio e della risposta al trattamento con l’ormone della crescita: l’esperienza di un singolo centro
- Eur J Med Genet . 2023 Oct;66(10):104828
Efficacia a lungo termine di eculizumab: i dati dal Registro internazionale per l’emoglobinuria parossistica notturna
- Eur J Haematol . 2023 Nov;111(5):796-804
