Malattie croniche, mortalità tardiva e stato di salute dopo la AML infantile: relazione dello studio Childhood Cancer Survivor Study
- Per saperne di più “Leucemia mieloide acuta”
- Blood . 2023 Jan 5;141(1):90-101
Ricerca Clinica
Malattia da deposito di glicogeno/malattia di Pompe a esordio tardivo: la funzione motoria negli adulti
- Per saperne di più “Malattia da deposito di glicogeno da deficit di maltasi acida, a esordio tardivo”
- Neurology . 2023 Jan 3;100(1):e72-e83
Trombocitopenia autoimmune: studio di coorte su donne gravide/non gravide
- Per saperne di più “Trombocitopenia autoimmune”
- Blood . 2023 Jan 5;141(1):11-21
Terapia adiuvante a base di nivolumab associato a ipilimumab vs. placebo nel carcinoma delle cellule renali localizzato dopo la nefrectomia: studio di fase III in doppio cieco randomizzato (CheckMate 914)
- Lancet . 2023 Mar 11;401(10379):821-832
Lenvatinib associato a pembrolizumab vs. sunitinib come trattamento di prima linea nei pazienti con carcinoma delle cellule renali avanzato: follow-up esteso dello studio di fase III randomizzato in aperto CLEAR
- Lancet Oncol . 2023 Mar;24(3):228-238
HCT aploidentico impoverito di TCR-αβ/CD19 KIR-favorevole nei bambini con ALL/AML/MDS: analisi primaria dello studio PTCTC ONC1401
- Per saperne di più “Leucemia linfoblastica acuta”
- Per saperne di più “Leucemia mieloide acuta”
- Blood . 2022 Dec 15;140(24):2556-2572
Ripristino della funzione del braccio mediante un dispositivo robotico indossabile morbido nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
- Per saperne di più “Sclerosi laterale amiotrofica”
- Sci Transl Med . 2023 Feb;15(681):eadd1504
Efficacia del trattamento con itacitinib in monoterapia nella malattia acuta da rigetto del trapianto a basso rischio
- Per saperne di più “Malattia da rigetto del trapianto”
- Blood . 2023 Feb 2;141(5):481-489
Rischio di recidiva a lungo termine nella porpora trombotica trombocitopenica acquisita immuno-mediata e ruolo della terapia anti-CD20
- Per saperne di più “Porpora trombotica trombocitopenica acquisita”
- Blood . 2023 Jan 19;141(3):285-294
Esiti a lungo termine nei pazienti con leucemia a cellule capellute recidivante o refrattaria trattati con vemurafenib in monoterapia
- Per saperne di più “Leucemia a cellule capellute”
- Blood . 2022 Dec 22;140(25):2663-2671
Venetoclax sinergizza con gilteritinib nella leucemia mieloide acuta ad alto rischio con FLT3 non mutato sopprimendo MCL-1
- Per saperne di più “Leucemia mieloide acuta”
- Blood . 2022 Dec 15;140(24):2594-2610
Risposta al trattamento nel disturbo dello spettro della neuromielite ottica nei bambini
- Per saperne di più “Neuromyelitis optica spectrum disorder”
- Neurology . 2023 Feb 28;100(9):e985-e994
Efficacia e sicurezza di N-acetil-L-leucina nei bambini e negli adulti con gangliosidosi GM2
- Per saperne di più “Gangliosidosi GM2”
- Neurology . 2023 Mar 7;100(10):e1072-e1083
Approcci Terapeutici
Sindrome di Rett: editing multiplex dell’epigenoma del gene MECP2 per il ripristino della funzionalità neuronale
- Per saperne di più “Sindrome di Rett”
- Sci Transl Med . 2023 Jan 18;15(679):eadd4666
L'editing genetico delle cellule staminali pluripotenti indotte umane corregge la trombofilia nei topi con deficit ereditario di antitrombina
- Per saperne di più “Trombofilia ereditaria da deficit congenito di antitrombina”
- Sci Transl Med . 2022 Nov 30;14(673):eabq3202
Valutazione della terapia genica sistemica con AAV-microdistrofina in un modello GRMD della distrofia muscolare di Duchenne
- Per saperne di più “Distrofia muscolare di Duchenne”
- Sci Transl Med . 2023 Jan 4;15(677):eabo1815
Follow-up a lungo termine della terapia genica mirata al fegato mediata da vettore adeno-associato in un modello canino di emofilia A
- Per saperne di più “Emofilia A”
- Blood . 2022 Dec 22;140(25):2672-2683
La dieta povera di ferro protegge dalla vaso-occlusione e dai danni d’organo nell'anemia a cellule falciformi nei topi
- Per saperne di più “Malattia a cellule falciformi e malattie correlate”
- Blood . 2023 Jan 12;141(2):194-199
Approcci Diagnostici
Confronto delle strategie di screening neonatale per le cardiopatie congenite gravi
- Pediatrics . 2023 Mar 1;151(3):e2022057862
Presa in Carico del Paziente e Terapia
Prevenzione della malattia da rigetto del trapianto nei pazienti ad alto rischio: ciclofosfamide post-trapianto e oltre
- Per saperne di più “Malattia da rigetto del trapianto”
- Blood . 2023 Jan 5;141(1):49-59
Terapia di mantenimento dopo il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche
- Blood . 2023 Jan 5;141(1):39-48
Raccomandazioni
Malformazione aneurismatica della vena di Galeno: razionalizzazione della presa in carico dell'insufficienza cardiaca neonatale
- Per saperne di più “Aneurisma della vena di Galeno”
- Pediatr Res . 2023 Jan;93(1):39-48