Individuazione e valutazione funzionale delle varianti missenso e troncanti di GRIA1 in soggetti con disabilità intellettiva: una nuova sindrome dello sviluppo neurologico
Livelli inferiori di ciclosporina nei giorni da 0 a +21 riducono le recidive senza aggravare la malattia del trapianto contro l’ospite in bambini e adolescenti con ALL sottoposti a trapianto di CSE con TBI mieloablativa
Sviluppo e valutazione preliminare dello strumento per la valutazione della risposta nella sindrome di Sjögren (STAR): un punteggio composito condiviso per valutare l’effetto del trattamento nella sindrome di Sjögren primitiva
Efficacia e sicurezza di anifrolumab in base alla firma genica dell’interferone I e ai sottogruppi clinici nei pazienti con LES: analisi a posteriori dei dati aggregati da due studi di fase III
Fattori predittivi dell’insuccesso della riduzione progressiva e della sospensione dell’idrossiclorochina: è possibile personalizzare il processo decisionale nel trattamento del lupus eritematoso sistemico?
Polatuzumab vedotin associato a bendamustina e rituximab nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante/refrattario in uno studio real world
Sviluppo di un doppio lentivirus shmiR mirato efficacemente sia a BCL11A che a ZNF410 per una migliore induzione dell'emoglobina fetale nel trattamento delle β-emoglobinopatie
Documento di posizione sull’uso di concentrato di fattore di von Willebrand a basso contenuto di fattore VIII nei pazienti con malattia di von Willebrand ereditaria che necessitano di profilassi chirurgica o secondaria a lungo termine
Qualità della vita nei pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC): una strategia pragmatica per individuare le problematiche relative alla qualità della vita nelle malattie rare
