Rischio elevato di infezione nei pazienti “real-world” sottoposti a trattamento con ibrutinib, idelalisib o venetoclax per leucemia/linfoma a cellule B mature
- Eur J Haematol . 2023 May;110(5):540-547
Impatto dell’acondroplasia per tutta la durata della vita in Europa: i risultati dello studio osservazionale internazionale LIAISE
- Orphanet J Rare Dis . 2023 Mar 15;18(1):56
Effetti del trattamento precoce con ormone della crescita umano ricombinante nei bambini cinesi con sindrome di Prader-Willi
- Orphanet J Rare Dis . 2023 Feb 7;18(1):25
Aptamer rondaptivon pegol legante il fattore di von Willebrand nel trattamento dell’emofilia A grave e non grave
- Blood . 2023 Mar 9;141(10):1147-1158
Studio di fase II a braccio singolo (EC-CRT-001) su toripalimab associato a chemioradioterapia definitiva nel carcinoma a cellule squamose dell'esofago localmente avanzato
- Lancet Oncol . 2023 Apr;24(4):371-382
Aree di miglioramento nella cura della SMA: evidenze da un registro nazionale tedesco di pazienti
- Orphanet J Rare Dis . 2023 Feb 21;18(1):32
Protocollo di desensibilizzazione a lenalidomide: una modalità terapeutica efficace e sicura per l'eruzione ritardata indotta da ipersensibilità nei pazienti con mieloma multiplo
- Eur J Haematol . 2023 Apr;110(4):407-413
Sicurezza ed efficacia di zilucoplan nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (RAISE)
- Lancet Neurol . 2023 May;22(5):395-406
Il trattamento con ormone della crescita migliora l'altezza finale nei bambini con ipofosfatemia legata all'X
- Orphanet J Rare Dis . 2022 Dec 21;17(1):444
Miglioramento della qualità della vita dopo un anno di terapia con setmelanotide nei bambini e negli adulti con sindrome di Bardet-Biedl: i risultati di uno studio di fase III
- Orphanet J Rare Dis . 2023 Jan 16;18(1):12
Luspatercept associato a eritropoietina ricombinante nei pazienti con sindrome mielodisplastica con sideroblasti ad anello: stimolazione dell'eritropoiesi di stadio precoce e tardivo
- Eur J Haematol . 2023 May;110(5):571-574
Sicurezza ed efficacia di rozanolixizumab nei pazienti con miastenia grave generalizzata: uno studio adattivo di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (MycarinG)
- Lancet Neurol . 2023 May;22(5):383-394
Studio multicentrico su utilità e accettabilità dello screening della depressione e dell'ansia negli adolescenti e nei giovani adulti con lupus sistemico a esordio infantile
- Arthritis Care Res (Hoboken) . 2023 Apr;75(4):724-733
