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Sommario del Edizione del 09 Maggio 2023

Malattie rare senza diagnosi: Fondazione Hopen, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Orphanet-Italia e OMaR pubblicano la

L’EMA rafforza il programma PRIME con l’aggiunta di nuove funzionalità

ERN-EuroBloodNet: collaborazione per superare le difficoltà nella ricerca sull’anemia a cellule falciformi

Nuovo programma educativo online della ERN EuroBloodNet

Avviata la Rete globale per le malattie rare e non diagnosticate dedicata agli infermieri 

Suggerimenti per i richiedenti di una designazione orfana negli Stati Uniti

Australia: per una maggiore sostenibilità dei team di lavoro sulle malattie rare

India: eliminazione dei dazi doganali per i medicinali per le malattie rare

EURORDIS e i suoi partner evidenziano la necessità di un approccio allo Spazio Europeo dei Dati Sanitari maggiormente

Tradurre la ricerca in innovazione: evidenze dal programma EJP RD

Terapie geniche mirate: valore, sostenibilità economica e accesso

Comitato per i Medicinali Orfani dell’EMA: nove nuovi pareri positivi per la designazione orfana a marzo 2023

FDA: concessa l’autorizzazione all’immissione in commercio di nove farmaci a marzo 2023

FDA: autorizzate quaranta nuove designazioni orfane a marzo 2023

Verso un quadro normativo per i dispositivi medici orfani

Utilizzo dei database amministrativi per orientare gli interventi di screening per le malattie rare: il caso della

Esperienze delle donne di colore con i test prenatali non invasivi negli Stati Uniti

Interventi progettati in collaborazione con la comunità delle malattie genetiche, non diagnosticate e rare (GUaRD)

Superare le difficoltà nella progettazione degli studi sulle malattie rare: evidenze dalla neurodegenerazione associata

Creazione di registri online: una guida per le organizzazioni di pazienti

Raresevoir, un nuovo database per l’associazione genica dal progetto 100,000 Genomes