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Sommario del Edizione del 08 Settembre 2025

Pubblicata la Strategia per le scienze della vita della Commissione Europea

Pubblicato l’aggiornamento della classificazione di Orphanet sui disrafismi spinali

Pubblicata l’app mobile CPMS 2.0

Sondaggio di ERN Overarching Transition Group sulla transizione delle cure
 

ERKNet: adottate le nuove linee guida

EuroBloodNet: sondaggio sulle terapie geniche per PKD e CDAII rivolto ai pazienti
 

Articoli e risorse recentemente pubblicati dalle ERN

Pubblicati i risultati del sondaggio 2025 sulla soddisfazione degli utenti di Orphanet, e aggiornamento dei Quaderni di

Canada: CORD sottolinea la necessità di investimenti in programmi completi per le malattie rare

Pubblicato il rapporto di Genetic Alliance UK sul processo decisionale in materia di screening neonatale

USA: annunciati i nomi dei vincitori del premio Rare Impact 2025 di NORD

Reti di riferimento per la diagnosi nei paesi a basso e medio reddito: spunti dalla rete LSD Brazil Network

Riflessioni sul workshop di JARDIN sulla gestione dei dati 

La Commissione Europea presenta la proposta di bilancio per il periodo 2028-2034
 

Migliorare l'accesso ai medicinali orfani in Europa: un nuovo quadro di riferimento del gruppo di esperti sui farmaci

Sondaggio di ERDERA sulla necessità di servizi di consulenza

La Commissione Europea aggiorna le norme sui gruppi di esperti in materia di dispositivi medici

Avvio della Roadmap nordica sulle malattie rare

Nuovo sondaggio Rare Barometer di EURORDIS previsto per settembre

Panoramica di ostacoli e opportunità nell'assistenza per le malattie rare in Moldavia

Le associazioni di pazienti chiedono una definizione completa dei bisogni medici non soddisfatti nel pacchetto

Esplorare modelli alternativi per il finanziamento dello sviluppo di terapie per le malattie rare: il caso della venture

EMA: quattro nuove autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali con designazione orfana a giugno 2025

EMA: Diciannove nuove designazioni orfane concesse dal COMP a giugno 2025

FDA: cinque nuove autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali con designazione orfana concesse a giugno

FDA: trentasei nuove designazioni orfane autorizzate a giugno 2025

Revisione sistematica degli strumenti di valutazione dell'impatto psicologico delle malattie rare sui caregiver primari
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Questioni etiche nello screening neonatale nel Regno Unito: il caso del Newborn Genomes Programme
 

Impatto psicosociale delle malattie rare nel contesto africano

Teoria della risposta agli item applicata agli studi clinici sulle malattie neurologiche rare
 

Comprendere la capacità di ChatGPT di fornire informazioni sulle malattie rare
 

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