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Sommario del Edizione del 12 Febbraio 2022

2021: un anno di grandi sfide e opportunità uniche per la comunità delle malattie rare

Giornata delle Malattie Rare 2022

ERKNet: sondaggio sull’uso di cinacalcet nei neonati

VASCERN: registrazione del webinar sulle malformazioni linfatiche

RD-Code: risultati finali del progetto europeo per promuovere la codifica con i codici ORPHA

ECRD 2022: aperto il bando per la presentazione degli abstract dei poster

Malattie rare infantili e Convenzione ONU sui Diritti dell’Infanzia

Il governo australiano annuncia la propria partecipazione al Programma Congiunto Europeo sulle Malattie Rare

Il Parlamento Europeo adotta il Regolamento per la valutazione delle tecnologie sanitarie

I tumori rari entrano nella relazione finale della Commissione Speciale del Parlamento Europeo sulla lotta al cancro

Dati degli Stati Membri sull’assistenza sanitaria transfrontaliera – relazione annuale 2020

Raccomandazioni del Gruppo europeo di esperti sugli incentivi ai farmaci orfani riguardo al quadro politico europeo per

Effetti dei fattori socioeconomici sulla ricerca sulla sclerosi sistemica

Neurofibromatosi tipo 1 e diseguaglianze economiche in Finlandia

Comitato per i Medicinali Orfani: pareri positivi per la designazione orfana

Il CHMP concede l’autorizzazione all’immissione in commercio per 2 farmaci

La FDA concede la designazione orfana a 26 medicinali

Stato attuale dello screening neonatale per la malattia di Pompe in Giappone

Peso clinico, umano ed economico dell’emofilia B grave negli adulti

Qualità della vita correlata alla salute nei pazienti europei affetti dalla sindrome di Sjögren primitiva

Insegnamenti e migliori prassi del consorzio DevelopAKUre

Registro nazionale cinese delle malattie rare

L'inziativa canadese Matchmaker Exchange

NORTH & C-Path: serie di video in due parti sullo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente

Individuazione dei pazienti a rischio elevato di sviluppare la malattia di Fabry attraverso un algoritmo di

Prevalenza delle malattie genetiche nei bambini statunitensi