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Sommario del Edizione del 21 Ottobre 2026

Prepararsi all'incertezza: le raccomandazioni dei coordinatori delle ERN per migliorare la preparazione alle crisi della

Quadro di riferimento comune per lo sviluppo dei percorsi di cura

Principali risultati e raccomandazioni dal primo hackathon di JARDIN

Articoli e risorse recentemente pubblicati dalle ERN

Pubblicati i nuovi Quaderni di Orphanet

Corso Orphanet 2026: Nomenclatura e codifica delle Malattie Rare

Neurofibromatosi di tipo 1: a Roma l’evento “Not Only Spots”

Canalopatie: nuove terapie, sport e confronto con le famiglie

Partecipa al sondaggio IRDiRC sugli endpoint digitali nella ricerca clinica sulle malattie rare

Stato attuale delle conoscenze e dello sviluppo di farmaci per le malattie rare: i risultati dell'iniziativa PLUTO di

Pubblicata la nuova strategia 2026-2030 di Global Biodata Coalition

Pubblicati i risultati della ricerca di Zebra Diagnosis Coalition sugli ostacoli alla diagnosi tempestiva

Una conferenza di alto livello affronta le strategie per migliorare l'accesso alle cure per le malattie rare

Consultazione pubblica sui partenariati europei da attuare come iniziative comuni

Comprendere il punto di vista dei portatori di interesse per facilitare il riposizionamento dei farmaci per le malattie

EMA: Nuove autorizzazioni all’immissione in commercio con designazione orfana concesse da giugno ad agosto 2026

EMA: Nuove designazioni orfane concesse dal COMP da giugno ad agosto 2026

FDA: Nuove autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali con designazione orfana concesse a giugno 2026

FDA: nuove designazioni orfane approvate da giugno ad agosto 2026

La conoscenza delle malattie rare da parte dei professionisti della salute - una revisione di scoping

Lacune e tendenze nella ricerca sulle opinioni dei portatori di interesse in merito allo screening neonatale genomico

Crediti

OrphaNews, The Newsletter for the Rare Diseases Community.
Editor-in-chief: Ana Rath
Associate Editor: Charlotte Rodwell
Editor: Madeline Cuillerier
Scientific editor: Perrine Renard
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Editorial Board: Alexis Arzimanoglou, Valentina Bottarelli, Julie Bruyère-Zrelli, Anna Bucsics, Ivana Cattaneo, Monica Drum, Holm Graessner, Victoria Hedley, Daria Julkowska, Samantha Parker, Dave Pearce, Julien Poulain, Perrine Renard, Charlotte Rodwell

ADVISORY EDITORIAL BOARD
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Country Correspondants: Gareth Baynam (Australia)The content of newsletter represents the views of the Editorial Board only and is his/her sole responsibility; it can not be considered to reflect the views of its funders. Its funders do not accept any responsibility for use that may be made of the information it contains.

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