Giornata delle Malattie Rare 2024: fai sentire la tua voce!
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ECRD 2024: è possibile inviare gli abstract dei poster
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Nuovo articolo di IRDiRC: progressi e opportunità nel riposizionamento dei medicinali
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Risultati del processo di selezione GBCR 2023
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Cile: risultati preliminari del programma DECIPHERD per le malattie non diagnosticate
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Relazione di NORD sui malati rari latinoamericani
LeggiPubblicate le linee guida di Involve Australia per la partecipazione della comunità alla ricerca genomica
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Conclusioni della Conferenza sulle malattie rare e le Reti di Riferimento Europee
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EURORDIS presenta i percorsi strategici e le attività collaborative per il 2024
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Il nuovo Gruppo di azione per le politiche sociali di EURORDIS
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Punti salienti dell’attività 2023 dell’EMA relativamente ai medicinali per uso umano
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Pubblicata la prima versione dell’Elenco dei farmaci critici dell’Unione Europea
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Verso la copertura sanitaria universale per le malattie rare in Europa
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IV Conferenza regionale sulle malattie rare
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EMA: 2 pareri positivi per l’autorizzazione all’immissione in commercio di medicinali orfani emessi 12/23
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EMA: 14 nuovi pareri positivi per la designazione orfana emessi dal COMP a dicembre 2023
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FDA: 14 nuove autorizzazioni all’immissione in commercio concesse a dicembre 2023
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FDA: 53 nuove designazioni orfane autorizzate a dicembre 2023
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Vantaggi del sequenziamento dell’intero esoma di prima linea per abbreviare l’odissea diagnostica
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Progettazione del registro tedesco per le porfirie (PoReGer)
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Metodi statistici raccomandati per gli studi cross-over nel campo delle malattie rare
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Modelli linguistici di grandi dimensioni per la fenotipizzazione nelle malattie rare
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