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Sommario del Edizione del 18 Ottobre 2019

Prima Assemblea Generale del Programma Congiunto Europeo per le Malattie Rare

Migliorare la qualità delle Reti di Riferimento Europee per le malattie rare

Tecnologia, politiche e procedure per una rete di ricerca genomica scalabile

Cina: valutazione del servizio sanitario e della sicurezza sanitaria dei malati rari

Corea del Sud: algoritmi per la diagnosi della malattia infiammatoria intestinale

Giappone: argomentazioni contro la definizione del Giappone come “Paese sottosviluppato in termini di HTA”

Stella Kiriakides nominata Commissario Europeo alla Salute

Nuova descrizione genetica delle popolazioni scozzesi con potenziali implicazioni per le malattie rare

Il peso della malattia per i pazienti affetti da fenilchetonuria

Valutazioni dei costi della sindrome di Wolfram

Valutazione dei costi dell’emofilia A in Portogallo

Principali costi sostenuti delle famiglie con malattie rare in Brasile

Il ruolo chiave delle istituzioni nella standardizzazione dello sviluppo dei farmaci

Importanza della composizione farmaceutica per l’accesso dei pazienti alle terapie per le malattie rare

Sfide e fattori che influenzano l’espansione dei programmi di screening neonatale

Algoritmi di visione artificiale nella disabilità intellettiva

Importanza dei suggerimenti dei pazienti esperti per il processo di valutazione dei farmaci

Fattori che influenzano la compliance del paziente/caregiver alle linee guida per la distrofia muscolare di Duchenne

Analisi delle esenzioni per la ricerca previste dal GDPR riguardo alle biobanche

Erogazione di cure pre-concepimento

Uso delle tecnologie genomiche per le malattie pediatriche rare

Raccolta delle opinioni sul trapianto prenatale e postnatale di cellule staminali mesenchimali fetali per il trattamento

Sondaggio sulle opinioni di pazienti e famiglie sulla condivisione e la protezione dei dati

Valutazione della qualità della vita dei bambini affetti da acondroplasia e dei loro genitori

Qualità della vita correlata alla salute dei pazienti cinesi affetti da angioedema ereditario

Qualità della vita psicologica dei pazienti con sindrome aneurisma-osteoartrite 

Fattori associati alla qualità della vita nei pazienti con sclerosi sistemica

Impegno dei pazienti affetti da pemfigo in attività ricreative

Impatto della disfunzione autonomica sulla qualità della vita dei pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da

Importanza della valutazione della qualità della vita correlata alla salute da parte dei bambini

Misurazione dell’attività della malattia riportata dai pazienti attraverso un’applicazione per cellulari