Nuova relazione dell’EMA sulle evidenze real-world a supporto del processo decisionale normativo a livello europeo
LeggiSommario del Edizione del 20 Luglio 2023
Editoriale
News/Notizie sulle Politiche
Notizie Internazionali
Rafforzamento del supporto alla comunità delle malattie rare nell’ambito del programma indiano per l’assistenza
LeggiComprensione delle malattie rare da parte della popolazione giapponese
LeggiUSA: spunti dal programma PRaUD della Mayo Clinic per la medicina genomica nelle malattie rare
LeggiUSA: l'accordo sul tetto del debito protegge l’accesso all’assistenza sanitaria, ma con incertezze sul futuro della
LeggiFarmaci Orfani
Quarant’anni di designazioni orfane negli Stati Uniti
LeggiScreening e Diagnosi Prenatale
Integrare la genomica per le malattie rare in pediatria per rispondere ai bisogni non soddisfatti: il punto di vista dei
LeggiQualità della Vita
Peso della malattia e qualità della vita: differenze di genere tra i caregiver familiari
LeggiRegistri e Biobanche
TREAT-NMD: oltre 15 anni di produzione accademica basata sui registri
LeggiGestione dei Dati
Diagnosi di malattie rare basate sulla frequenza: un nuovo approccio per individuare le malattie rare in serie di dati
LeggiBioinformatica e Biotecnologie
SUsPECT, la pipeline per prevedere gli effetti delle varianti sulla base dei trascritti long-read
LeggiNews/Notizie Scientifiche
E anche...
Crediti
OrphaNews Italia, la newsletter sulle malattie rare e i farmaci orfani.
Questa versione italiana di Orphanews è resa possibile grazie al contributo di Sanofi.
Comitato Editoriale: Dr.ssa Rita Mingarelli, Dr.ssa Serena Ciampa, Dr. Michele Nutini
Traduttore: Dr.ssa Antonella Longhi
Attenzione: I contenuti di questa newsletter rappresentano le opinioni del Comitato Editoriale, a sua esclusiva responsabilità.
Photo credit : Serimedis (salvo diversa indicazione)