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Sommario del Edizione del 20 Luglio 2023

Nuova relazione dell’EMA sulle evidenze real-world a supporto del processo decisionale normativo a livello europeo

EuroBloodNet: poster per la Giornata mondiale dell’anemia a cellule falciformi

EuroBloodNet: raccomandazioni di ENROL per l’interoperabilità dei registri

Primo Gruppo di lavoro di giovani della ERN RARE-LIVER

Incontro primaverile dell’ePAG di VASCERN

RDK: la nuova applicazione che supporta la diagnosi delle malattie rare

Sono aperte le candidature per i Black Pearl Awards 2024!

Rafforzamento del supporto alla comunità delle malattie rare nell’ambito del programma indiano per l’assistenza

Comprensione delle malattie rare da parte della popolazione giapponese

USA: spunti dal programma PRaUD della Mayo Clinic per la medicina genomica nelle malattie rare

USA: l'accordo sul tetto del debito protegge l’accesso all’assistenza sanitaria, ma con incertezze sul futuro della

Priorità sanitarie della Presidenza spagnola del Consiglio dell’UE: la risposta di EURORDIS

Pubblicati i nuovi bandi 2023 di EU4Health

Prorogati i termini per rispondere al sondaggio Rare Barometer di EURORDIS sullo screening neonatale

Valutazione del peso economico della distrofia muscolare di Duchenne in Brasile

Sistemi di protezione sociale a livello nazionale e regionale per i malati rari cinesi

Quarant’anni di designazioni orfane negli Stati Uniti

I farmacisti come promotori delle cure palliative

Implementazione delle linee guida per la pratica clinica nel campo delle malattie rare

Verso un modello equo per la difesa dei diritti dei malati rari

Integrare la genomica per le malattie rare in pediatria per rispondere ai bisogni non soddisfatti: il punto di vista dei

Verso una risposta più inclusiva a future pandemie: spunti dalle esperienze dei pazienti durante il COVID-19

Peso della malattia e qualità della vita: differenze di genere tra i caregiver familiari

TREAT-NMD: oltre 15 anni di produzione accademica basata sui registri

Diagnosi di malattie rare basate sulla frequenza: un nuovo approccio per individuare le malattie rare in serie di dati

SUsPECT, la pipeline per prevedere gli effetti delle varianti sulla base dei trascritti long-read

Crediti

OrphaNews Italia, la newsletter sulle malattie rare e i farmaci orfani.

Questa versione italiana di Orphanews è resa possibile grazie al contributo di Sanofi. 

Comitato Editoriale: Dr.ssa Rita Mingarelli, Dr.ssa Serena Ciampa, Dr. Michele Nutini

Traduttore: Dr.ssa Antonella Longhi

Attenzione: I contenuti di questa newsletter rappresentano le opinioni del Comitato Editoriale, a sua esclusiva responsabilità.

Photo credit : Serimedis (salvo diversa indicazione)