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Sommario del Edizione del 22 Maggio 2025

Studio di EURORDIS su riconoscimento della disabilità e partecipazione sociale dei malati rari

Codici ORPHA e interoperabilità dei dati sulle malattie rare: i risultati del progetto OD4RD2

Recenti pubblicazioni scientifiche delle ERN

Endo-ERN & ERN-BOND: pubblicati i rapporti annuali di EuRREB Core Registry ed e-REC

ERN-RND: Nuovo video sullo screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica

EURO-NMD: disponibili online le presentazioni dell’incontro annuale 2025

eUROGEN: nuovo opuscolo sull'empowerment dei pazienti

GENTURIS: disponibili nuovi percorsi di cura e dei pazienti

ReCONNET: Condividi la tua storia

RITA: nuovo percorso dei pazienti sulla vasculite dei piccoli vasi

VASCERN: disponibile un nuovo opuscolo su gravidanza, pianificazione familiare e anomalie vascolari

USA: NORD avvia la piattaforma Claim Your Care con informazioni sulle assicurazioni sanitarie

Potenziale e limiti della ricerca genomica nel Grande Medio Oriente

Appello congiunto degli Eurodeputati per un Piano d'azione europeo sulle malattie rare

Conferenza europea sulle malattie rare di Varsavia 

EURORDIS e EPF chiedono di proteggere la partecipazione dei pazienti nel processo decisionale dell'EMA

HealthData@EU: versione numero 3 della piattaforma centrale, ora disponibile in open-source

Rare Diseases Clinical Trial Toolbox di EJP RD

Dibattiti sulla definizione dei prezzi dei medicinali orfani

Soluzioni politiche per promuovere le associazioni farmaco-dispositivo per le malattie rare

EMA: due nuove autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali con designazione orfana a marzo 2025

EMA: cinque nuove designazioni orfane concesse dal COMP a marzo 2025

FDA: sette nuove autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali con designazione orfana concesse a marzo 2025

FDA: Quarantacinque nuove designazioni orfane autorizzate a marzo 2025

Uso di punteggi di impressione clinica globale retrospettiva per formare gruppi di controllo storici negli studi clinici